희귀의약품의 국가별 현황 비교 연구 : 미국, 유럽, 한국을 중심으로

국문 초록 (Abstract)

본 연구는 희귀질환이라는 질환의 소수성으로 인해 시장 규모가 작고 낮은 수익성으로 인해 빈번한 공급 불안정으로 이어지는 희귀의약품의 국가별 현황을 비교 했다. 희귀의약품은 그 소수성으로 인해 일반 신약보다 연구 개발 임상시험 단계에서 안전성, 유효성에 관한 근거확보가 어려우며, 대부분의 국가들은 희귀질환을 정의함에 있어 유병률을 기준으로 삼고 있다. 미국의 경우 유병인구 20만 명 미만의 질환으로 정의하고 있으며, 유럽에서는 인구 1만 명당 5명 이하의 발생빈도를 보이는 질환으로 생명을 위협하거나 만성적인 쇠약이 동반되는 질병으로 정의하고 있으나, 우리나라에서는 유병인구 2만명 이하로 발생할 때 희귀질환으로 정의하고 있다. 국가마다 희귀질환에 대해 다른 정의를 갖고 있고, 전체 인구 대비 유병률로는 미국은 약 0.006%, 유럽은 약 0.05%, 우리나라는 0.04% 이었다.
희귀의약품 관련 선도 국가인 미국, 유럽과 우리나라를 연구 대상으로 지정하여 국. 내외 관련 자료 수집을 통한 문헌고찰과 희귀의약품 센터, 식품의약품안전처, 미국 FDA(OOPD), 유럽 Orhpanet 의 공개 자료를 통해 1)희귀의약품의 국가별 지정 규정, 2)연도별 지정 및 허가 현황, 3)희귀의약품의 국가별 허가 ATC 분류 현황, 4)한국의 허가 희귀의약품 복지부 분류, 5)국가별 허가 희귀의약품의 적응증, 6) 국가별 허가 희귀의약품의 공급사, 7) FDA, 유럽과 한국의 희귀의약품 허가 및 미허가 현황에 대한 비교 분석을 하였다.
희귀의약품 지정과 관련된 기준 및 규정은 국가마다 상이하였다, 또한, 미국과 유럽에서는 한국보다 앞선 희귀의약품 제도를 지정 후 개발을 촉진해왔으나 우리나라는 희귀의약품에 관한 규정을 제정 후 지금까지 운영하면서 개발보다는 수입을 통한 공급 중심이었던 것을 확인 하였고, 2013년 2월 ‘개발단계 희귀의약품의 지정‘의 신설 이후 총 7건(2015년 12월 기준)의 성분이 개발단계 희귀의약품으로 지정되었다. 미국, 유럽, 한국 모두 ATC 코드 와 허가받은 적응증을 분석한 결과, 항악성종양제의 허가가 월등히 높았다. 미국은 1983년 Orphan drug act 제정 이후 희귀의약품 지정과 승인 건수가 모두 증가했으며, 유럽에서도 2000년 Regulation (EC) No 141/2000 의 희귀의약품 관련 법령 시행 이후 지정 및 허가 건수가 증가했다. 미국의 허가를 득하였으나 아직 국내에서 허가되지 않은 희귀의약품은 전체 FDA 허가품목 대비 91%였으며, 유럽에서 허가되었으나 국내에서 허가되지 않은 희귀의약품은 전체 유럽의 허가 품목 대비 60%이었고, 적응증으로는 항악성종양제와 면역성, 유전성 질환의 치료제로 확인되었다. 또한, 미국과 유럽에서는 제약사가 가장 많은 희귀의약품 허가 품목을 보유하고 있었으나, 국내에서 가장 많은 품목을 보유한 공급사는 희귀의약품을 수입하여 공급하는 회사로서 차이를 보였으며 국내의 희귀의약품 시장이 대부분 수입에 의존하고 있음을 확인 할 수 있었다.
국내의 희귀의약품 개발은 아직 미흡한 실정이고 가장 많은 희귀의약품 지정과 허가를 받은 유망군인 항악성종양제, 면역 치료제 영역이 미국, 유럽의 시장에서도 가장 많은 허가와 지정이 있어 향후 성장 가능성이 높은 영역으로 판단된다. 본 연구의 한계점으로는 미국, EU, 우리나라에서 허가받은 희귀의약품으로 분석을 진행하였으며, 희귀의약품으로 허가받지 않고 유통되는 품목을 확인하는 절차가 부족하였다. 따라서 향후 연구에서는 허가 및 미허가 희귀의약품을 포괄한 전체 희귀의약품의 분석이 필요할 것으로 생각된다.

목차 (Table of Contents)

• 제1장 서 론 1
• 제1절 연구 배경 1
• 제2절 연구 목적 3
• 제2장 이론적 배경 및 선행문헌 고찰 4
• 제1절 이론적 배경 4
• 1. 희귀질환과 희귀의약품의 특성 4
• 2. 미국, 유럽, 한국의 희귀의약품 지정 규정 7
• 3. 의약품 ATC 분류 체계 9
• 제2절 선행문헌 고찰 11
• 제3장 연구 방법 13
• 제4장 연구 결과 15
• 제1절 국가별 희귀의약품의 지정 규정 15
• 제2절 국가별 희귀의약품 허가 현황 19
• 1. 연도별 지정 및 허가 현황 19
• 2. ATC 분류 체계(Anatomical Therapeutic Chemical Classification System) 22
• 3. 보건복지부 분류 현황 30
• 4. 희귀의약품 적응증 32
• 5. 국가별 희귀의약품 공급사 현황 36
• 6. 미국, 유럽과 한국의 희귀의약품 허가 비교 40
• 제5장 고찰 및 결론 44
• 참고 문헌 47
• ABSTRACT 51