세포치료제 신속허가 규정 국제 비교연구 : 한국, 미국, EU, 일본을 중심으로

국문 초록 (Abstract)

바이오의약품 중 세포치료제는 시장 성장률이 높고 제약사의 관심 증가로 인해 연구가 매우 활발하다. 이에 따라 바이오산업 육성과 더불어 위급한 환자의 치료기회를 확대하고자 각국의 규제기관은 세포치료제 개발 과정의 효율성을 높을 수 있는 대안적 허가제도를 경쟁적으로 발표하고 있다. 하지만 세포치료제의 신속한 허가를 위한 다양한 제도의 운용에도 불구하고 아직 이를 통해 품목허가를 받은 세포치료제가 거의 없는 상황이다.
성과측정을 위한 구체적 자료가 부족하여 아직은 각국의 신속허가 규정의 성과를 논하기는 어렵지만, 주요국의 세포치료제 신속허가 규정에 대한 조사와 비교연구를 통해 세포치료제 개발 과정을 효율화해 나가야만 미충족 의학적 수요(unmet medical needs)를 해결할 수 있을 뿐만 아니라 아직 시장의 선점자가 없고 성장 잠재력이 큰 세포치료제 시장에서 경쟁우위를 확보할 수 있을 것이다.
이에 본 연구는 세포치료제 시장 점유율이 높은 미국, EU, 일본을 비교대상국으로 선정하여 이들 국가의 세포치료제 신속허가 규정과 한국의 세포치료제 신속허가 규정인 조건부 허가규정을 주요 항목을 기준으로 비교분석 함으로써 한국의 제도를 보다 개선하고 국내 제약산업 이해관계자들의 대안적 허가제도에 대한 이해도를 높여 규제 관계자들이 세포치료제 개발 과정을 효율화할 수 있는 규제환경의 조성을 도모할 수 있도록 하고자 한다.
규정비교와 개선점 도출에 앞서 세포치료제 신속허가와 관련된 국내외 문헌들을 수집하고 분석하였다. 문헌적 분석방법을 통해 세포치료제 동향을 조사하고 각국의 규정을 검토하였다. 비교대상국의 세포치료제 신속허가 규정을 국내 「세포치료제 조건부 허가 운영 지침」의 목차 구성 항목을 기준으로 재분류하여 국가별 규정 내용과 분석을 항목별로 연구결과에 나타내었다. 구체적 목차 구성 항목은 ① 적용대상, ② 허가요건, ③ 민원 절차, ④ 위해성관리계획 수립, ⑤ 허가 조건 부관, ⑥ 상담 및 사전검토이다.
비교분석을 통해 개선과제를 도출하였다. 첫째, 적용대상이 비교대상 국가들보다 좁고 규제기관의 주관이 개입될 여지가 있어 선정기준 입증의 어려움으로 지원 제도의 혜택을 못 받을 우려가 있다. 선정기준을 기술적 측면에서 접근할 필요가 있다. 둘째, 허가요건에서 조건부 허가를 위한 임상자료 요건 규정이 비교대상 국가들보다 상세하지 못하였다. 임상자료 요건은 조건부 허가 여부를 결정하는 주요 자료이므로 예시 자료를 포함하여 적합한 임상자료 제출이 가능하도록 상세히 규정할 필요가 있다. 셋째, 민원 절차에서는 미국과 같이 적용 가능한 모든 세포치료제 신속허가를 위한 제도를 하나의 지침에 함께 안내해야 한다. 지원체계 정보를 종합적으로 알 수 있도록 해야만 혼선 없이 지원제도 활용이 가능할 것이다. 넷째, 허가 조건 부관에서는 조건부 판매 가능 최대 시한 등 주요사항을 법률로 정하는 것이 시판 후 의무 이행을 담보할 수 있고 시판 허가를 철회하려 할 때의 혼란을 줄일 수 있을 것이므로 기한 제한을 법으로 정한 일본의 조건 및 기한부 제도를 각국은 참고할 필요가 있다. 마지막으로 미국과 같이 상담 및 사전검토에 대한 독립적 세부지침을 제정하여 전문적이고 투명하게 상담 및 사전검토가 진행되도록 하여야 한다. 새로운 제도들은 제품 개발 과정에서 컨설팅 역할을 강화하는 것이 특징이다. 상담 및 사전검토는 개발 과정에서 핵심적 기능을 하게 될 것이므로 독립적 세부지침을 통해 적극적 지원을 받을 수 있도록 해야 할 것이다.
규정의 비교분석과 개선과제를 도출한 본 연구의 결과는 세포치료제 개발 과정을 효율화할 수 있는 실질적 지원제도 정립을 도모함에 의의가 있다.

다국어 초록 (Multilingual Abstract)

Among the biopharmaceuticals, cell therapy products have been actively studied because of the high market growth rate and the growing interest of pharmaceutical companies. Accordingly, in order to foster the biotechnology industry and expand treatment opportunities for urgent patients, regulatory agencies in each country have competitively announced an alternative approval system that can enhance the efficiency of the cell therapy development process. However, in spite of the various systems for the expedited approval of cell therapy, there are few cell therapy products that have received approval for such products through these systems.
It is difficult to discuss the achievement of the expedited approval regulations of each country due to lack of specific data for performance measurement. However, it is necessary to improve the process of cell therapy development through surveys and comparison study of the expedited approval regulations of cell therapy in major countries. Through this, it will be able to address unmet medical needs and secure a competitive edge in the market for cell therapy products, which has no market leader and has a great growth potential.
In this study, I compared the US, EU, and Japan, which have high market share of cell therapy products, as comparison countries. To improve the Korean system and increase the understanding of the alternative approval system of stakeholders in the domestic pharmaceutical industry, the regulatory environment should be designed to create a regulatory environment for streamlining the development of cell therapy products.
Before making comparisons and deriving improvement tasks, I collected and analyzed the domestic and foreign literature related to the expedited approval of cell therapy. Literature analysis method was used to investigate the trends of cell therapy products and the regulations of each country were reviewed. The regulations for expedited approval of cell therapy products in comparative countries were reclassified on the basis of the table of contents of the domestic 「Operating Guideline for the Conditional Approval of Cell Therapy Products」, and the contents and analysis of the regulations by country were shown in the study results. The detailed contents of the table of contents are ① application subject, ② permission requirement, ③ complaint procedure, ④ establishment of risk management plan, ⑤ permission condition attachment, ⑥ counseling and preliminary review.
The comparative analysis was conducted to identify the tasks to be improved. First, the scope of the application is narrower than that of the comparative countries, and there is room for the subjective judgment of regulators to intervene. This can lead to the exclusion of the benefit of the support system due to the difficulty of proving selection criteria. The selection criteria need to be approached from a technical standpoint. Second, the requirements for the provision of clinical data for conditional approval in approval requirements are not as detailed as those in comparator countries. Since the clinical data requirements are the main data for determining conditional approval, it is necessary to specify in detail how to submit appropriate clinical data including sample data. Third, in the complaints procedure, In the complaints procedure, it is necessary to guide the system together with single guideline for expedited approval of all applicable cell therapy products such as the United States. Support system information should be comprehensible so that the support system can be used without any confusion. Fourth, in the case of the approval condition attachment it is possible to arrange the main matters such as the maximum conditional sale time limit by law, it can guarantee the fulfillment of obligations after the market, and it can reduce the confusion when trying to withdraw the approval from the market. It is necessary for each country to refer to the conditions and time limit system of Japan. Finally, independent detailed guidance on counseling and preliminary review should be established, such as the United States, to ensure professional and transparent consultation and preliminary review. New systems are characterized by strengthening consulting role in product development process. Counseling and preliminary review will be the core function, so independent detailed guidance should be provided to get active support in the development process.
The results of this study, which derived comparative analysis and improvement tasks of the regulation, are meaningful to establish a practical support system that can streamline the process of cell therapy products development.

목차 (Table of Contents)

• 제1장 서론 1
• 제1절 연구배경 1
• 제2절 연구목적 5
• 제2장 이론적 배경 및 선행문헌 고찰 6
• 제1절 이론적 배경 6
• 제2절 선행문헌 고찰 11
• 제3장 연구방법 16
• 제1절 한국의 신속허가 규정을 기준으로 비교표 작성 16
• 제2절 자료원 17
• 제4장 연구결과 19
• 제1절 적용대상 19
• 제2절 허가요건 26
• 제3절 민원절차 37
• 제4절 위해성관리계획의 수립 49
• 제5절 허가 조건 부관 52
• 제6절 상담 및 사전검토 60
• 제5장 고찰 및 결론 66
• 제1절 고찰 및 결론 66
• 제2절 연구의 한계 및 의의 72
• 제6장 참고문헌 74
• ABSTRACT 77