헌터증후군 효소대체치료제의 해외 IND승인을 위한 국제협력연구 = An international collaborational study for global IND approval of Hunterase, as an Enzyme Replacement Therapy (ERT)

다국어 초록 (Multilingual Abstract)

Ⅰ. Objective and necessity of the research and development
1. Hunterase, an innovative new bioproduct, used for treatment of Hunter Syndrome, is independently developed by Green Cross and currently on the market in Korea and overseas as the globally second of the same kind.
2. Hunterase, is the currently available unique medicinal option for an extremely rare disease, Hunter Syndrome. The unmet need and innovative values of Hunterase has been acknowledged by US FDA with grant of an orphan drug designation status in 2013.
3. Provided that Hunterase has been successfully approved and launched as globally second of the same kind, with the alliance effort of international collaboration, it will represent of a hallmark achievement of globalization and attribute magnificently in perspective of economic, social and technical aspects, as well as positively impact to national interest.
4. The objective of this international collaboration is to attain the FDA’ s grant for IND application in order to initiate a multi-national clinical trial globally.
Ⅱ.The content and scope of the research and development
1. Analysis for the sufficiency / deficiency of registration documents
2. Conception of global development strategy
3. Proceeding of FDA Pre-IND meeting
4. Itemization of additional work
Ⅲ. Results of the research and development
1. Proceeding of Sufficiency / Deficiency Analysis for global CTD
- Completion of Master CTD prepared for CRO review
- Completion of Deficiency Analysis Report from CRO
- Completion of itemization of additional work required for IND submission
2. Establishment of development strategy
- Establishment of clinical and regulatory strategy
3. Proceeding of Pre_IND meeting
- Completion of Meeting Request to FDA
- Completion of Briefing Documents and submit to FDA for Preview
- Completion of Pre-IND Meeting with FDA (1st and second)
4. Itemization of additional work
- Rephrase of clinical design, Preparation of Type C meeting
- Preparation of IND Package
Ⅳ. Implementation of the outcome of the research and development
1. The outcome of the Pre-IND meeting will be realized and referred to the overall practice of IND preparation onward
2. The regulatory and technical requirement informed from FDA will be realized in all of development practice across the project and country.
3. The know-how of this project can be implanted to other orphan indication that are in development pipelines.

국문 초록 (Abstract)

Ⅰ. 연구개발의 목적 및 필요성
1. 녹십자의 “ 헌터라제” 는 세계에서 두 번째로 자체 개발된 헌터증후군 치료제로 현재 국내 시장에서 허가 승인 후 판매되고 있음.
2. 녹십자의 “ 헌터라제” 는 희귀질환의약품으로 소수의 환자에게 큰 의미가 있으며 2013년 2월 11일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됨.
3. 이에 따라 헌터라제가 국제협력연구을 통해 해외 인허가 및 수출이 되는 계기가 된다면 세계 두 번째 헌터증후군 치료제로써, 글로벌 제품으로 성공가능성이 매우 높으며 성공시 경제적/산업적/사회적/기술적 파급효과는 물론, 국가적으로 큰 발전 및
의의가 있을 것으로 사료됨.
4. 국제협력 연구를 통하여 글로벌 다국가 임상 진행을 위한 미국 임상 승인을 받음
Ⅱ. 연구개발의 내용 및 범위
1. 해외등록문서 적합성 분석 실시
- 문서 적합성 분석을 위한 Master CTD 작성
- 해외등록문서 적합성 논의 및 분석보고서 최종 정리
- 미국 IND 위한 추가 업무 준비 및 진행
2. 제품개발전략 논의
- 미국 시장 출시 관점에서 전략 검토
3. Pre-IND meeting 실시
- Pre-IND 미팅 요청 (Meeting Request) - 미팅 자료 (Briefing Documents) 작성
- FDA Pre-IND 미팅 실시
4. 추가 업무 산출
- Pre-IND 미팅 결과에 따른 IND 신청의 전반적인 계획 및 전략 수립
- IND 제출 자료 준비
Ⅲ. 연구개발결과
1. 해외등록문서 적합성 분석 실시
- 문서 적합성 분석을 위한 Master CTD 작성 완료
- 해외등록문서 적합성 논의 및 분석보고서 확보
- 추가 업무 항목 작성 완료
2. 제품개발전략 논의
- 임상 및 허가 전략 수립
3. Pre-IND meeting 실시
- 미 FDA 미팅 요청(Meeting Request) 완료
- 미팅자료 (Briefing Documents) 작성완료
- 미팅실시 (1차, 2차) 완료
4. 추가 업무 산출
- 임상디자인 선정, Type C 미팅 준비 중
- IND 제출 자료 작성 중
Ⅳ. 연구개발결과의 활용계획
1. 향후 미국 FDA IND를 위한 업무산출 및 자료 준비에 적용함
2. 글로벌 진출시 고려 사항을 미국 FDA를 통해 확인하게 되어 타국가 허가등록 시 반영함
3. 차세대 희귀의약품 혹은 다른 적응증의 희귀의약품 개발시 좋은 사례가 될 수 있음