소아 동종 조혈모세포이식 200예의 분석 : Single Center Study = Two Hundred Cases of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Children

국문 초록 (Abstract)

연구배경: 1983년 11월부터 2000년 9월까지 시행한 동종 조혈모세포이식의 성적을 분석하여 소아 골수이식의 발전 방향을 모색하고자 하였다.
방법: 1983년 11월부터 2000년 9월까지 가톨릭의대 조혈모세포이식센터, 성모병원 소아과에서 동종 조혈모세포이식을 시행한 200예를 대상으로 조혈모세포이식의 유형 및 대상질환, 이식 당시의 상태 및 전처치에 따른 치료 성적을 후향적으로 분석하였다.
결과: 200예 중 HLA-일치 형제간 골수이식이 146예(73%), HLA-일치 형제간 골수이식 이외의 이식이 54예(27%)였다.
1) HLA-일치 형제간 골수이식: 146예 중 남아와 여아가 각각 78명과 68명이었으며 SAA 50예의 5년 무병 생존율은 95.8±2.9%였고 AML 45예의 5년 무병 생존율은 71.7±7.0%로 일차 및 이차 관해기에 이식 받은 40예와 5예의 5년 무병 생존율은 각각 73.6±7.2%와 60.0±21.9%였다. AML에서 전처치로 Bu/Cy를 사용한 28예와 TBI/Cy를 사용하였던 9예의 5년 무병 생존율은 각각 81.9±7.4%와 33.3±15.7%였으며 Bu/Cu/TBI를 시행한 8예의 무병 생존율은 80.0±17.9%였다. ALL 33예의 5년 이상 무병 생존율은 75.5±7.5%였고 일차 및 이차 관해기에 이식을 시행하였던 18예와 14예의 무병 생존율은 각각 83.0±9.0%와 71.4±12.1%였다. CML 및 MDS 11예의 5년 무병 생존율은 72.7±13.4%였다. 기타 질환으로는 Fanconi 빈혈 2예, 혈구탐식성 조직구증식증 2예, 순적혈구 빈혈 2예, Kostmann 증후군이 1예로 이들의 전체 무병 생존율은 85.7±13.2%였다.
2) HLA-일치 형제간 골수이식 이외의 이식을 시행하였던 54예의 3년 이상 무병 생존율은 45.3±11.6%였으며 HLA-일치 UBMT 26예, CBSCT 15예, 형제 이외의 혈연에 의한 골수이식이 13예로 이들의 무병 생존율은 각각 56.2±10.8%, 58.2±13.1%, 35.9±17.3%였다.
결론: 소아 난치성 혈액질환의 완치요법으로 동종 골수이식의 치료효과를 확인할 수 있었으며, 동종 조혈모세포의 공여원으로 비혈연간 골수나 제대혈의 이용이 점차 증가하고 있음을 알 수 있었다.

다국어 초록 (Multilingual Abstract)

Background: Bone marrow transplantation was first introduced to Korean children in 1983. Since then the number of children receiving transplants has increased steadily.
Methods: We analyzed two hundred pediatric cases of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation between Nov. 1983 and Sep. 2000 in Catholic Hematopoietic Stem Cell Transplantation Center of Korea.
Results: HLA-matched sibling transplantations were performed in 146 cases (78 males, 68 females, median age; 10 years) with median follow-up of 47 months. The 3-year estimated event-free survival (EFS) of ALL and AML was 76% and 72% respectively. The 5-year estimated EFS of severe aplastic anemia and CML/MDS was 96% and 73% respectively. The 2-year estimated EFS of nonmalignant rare disease was 86%. Twenty-six children underwent unrelated bone marrow transplantation (UBMT), 15 cord blood stem cell transplanta-tion (CBSCT) and 13 familial haploidentical transplantation (FHT). There were 35 males and 19 females with a median age of 6.5 years and median follow-up of 18.5 months. The estimated 2-year EFS of UBMT, CBSCT and FHT were 56%, 58% and 34% respectively.
Conclusion: HLA-matched sibling allogeneic BMT showed better survival in children with hematopoietic stem cell disorder compared to UBMT and CBSCT. Recently, transplants using alternative stem cell source are increasing due to lack of suitable matched sibling donor and continuous efforts for reducing transplant-related complications are warranted for improving survival.