희귀의약품 유통현황 분석 및 공급방안 고찰

김태원 숙명여자대학교 임상약학대학원 2011 국내석사

희귀의약품은 질환의 소수성으로 인하여 치료의약품개발에 대한 동기 부여의 결여 및 연구개발투자에 대한 이윤확보의 불충분성 등의 문제가 존재한다. 특히 희귀의약품을 복용해야 하는 질환의 소수성과 의약품시장의 독점성이라는 특징에 따라 제약회사와 건강보험공단과의 약가 협상과정에서 양쪽의 이해가 상충된 바 있으며, 그 결과 우리나라에서 최근 공급거부의 상황이 발생한 적이 있다. 이에 본 연구에서는 희귀의약품을 보다 안정적으로 공급할 수 있는 방안과 제도를 찾아보기로 하였으며, 그 방법으로 먼저 우리나라의 희귀의약품 유통현황 분석을 통해 문제점을 찾아내고 이후 문헌 고찰을 통해 이를 개선할 수 있는 적절한 공급방안을 살펴보았다. 우선 국내 희귀질환과 희귀의약품의 특성과 관련 정책을 알아보았으며 국내 희귀의약품의 유통현황을 살펴본 바에 따르면 전체 133성분 251품목 중 50성분(37.6%), 84품목(33.5%)이 미유통되고 있었다. 유통현황을 급여나 제조/수입, 약효군별, 업체별, 수입실적 등을 통해 분석을 해보았다. 또한 미유통에 따른 실제 발생한 사례와 약가 협상 과정에서 제약회사의 약가 불만족에 따른 공급중단 된 여러 사례들을 살펴보았으며, 이를 해결하기 위한 공급방안들을 여러 문헌을 통해 조사하였다. 이러한 공급방안들에는 허가규정이나 급여규정 강화를 통한 공급업체의 의무를 강화시키는 방법이 있었으며, 제약회사의 공급 거부가 발생할 시 희귀의약품을 공급할 수 있는 방안으로서는 강제실시와 병행수입, 한국희귀의약품센터를 통한 자가치료용으로 의 수입과 긴급인정도입의약품제도가 있었다. 또한 건강보험재정이 아닌 정부나 제약사의 별도 재원을 마련하여 급여되지가 않는 희귀의약품에 대한 약제비 지원 등의 방법도 제안되었다. 유효성이 불확실한 희귀의약품의 급여 관련하여 위험분담계약을 통한 협상기법이나 패키지 협상 등을 통하여 제약회사의 공급거부 사례가 발생하지 않도록 하는 방안들이 있었고 끝으로 국내에서 희귀의약품 개발 및 생산에 대한 방안들을 살펴보았다. 향후 희귀의약품에 대한 좀 더 구체적인 문제점을 파악하고 실질적이고 효과적인 공급방안을 모색하기 위해서는 희귀질환자, 환우회, 공급업체에 대한 조사와 연구가 보완될 필요가 있다고 판단된다. Because of disease’s rarity, Orphan drug has several problems such as deficiency of motivation to develop the treatment drug and insufficiency of profit security to invest the research and development on orphan drugs. In particularly disease’s rarity and drug market’s monopoly conflict with reimbursement price decision proposed by NIHC(National Health Insurance Corporation), so supply refusal of essential and orphan drugs was caused in Korea. This study discovered several problems and found appropriate supply program to improve the problems according to consider orphan drug’s supply program, system and orphan drug’s current state. So firstly local’s rare diseases, orphan’ drug’s features and involved policies was searched. According to orphan drug’s current state analysis, 50 ingredients of total 133 orphan drug’s designated ingredients(37.6%) and 84 products of total 251 orphan drugs(33.5%) was not distributed. Current state was analyzed by reimburse, manufacture/importation, therapeutic class, supply company and manufacturing /importation’s results. Moreover real examples were collected such as not distributed orphan drugs and supply refusal on dissatisfaction with the proposed reimbursement price by NHIC. To solve these problems, several supply programs were examined by literatures. These supply programs are the responsibility reinforcement of supply companies, compulsory licensing, parallel import, KODC’s urgent introduction drugs. Also other supply programs are government or pharmaceutical company’s fund for orphan drugs which is not reimbursed. Regarding uncertain orphan drug’s reimbursement, risk-sharing program and package negotiation was considered. Lastly orphan drug’s research, development and production were reviewed in Korea. In future, to seek the detail problems and effective supply program, studies are needed and supplemented about rare disease patients, organization for rare disease, pharmaceutical company.

희귀의약품 지정 시기의 신약 임상개발 소요기간 영향 분석

오수진 성균관대학교 일반대학원 2025 국내석사

희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 도입된 희귀의약품 지정 제도(Orphan Drug Designation, ODD)는 다양한 제도적 인센티브를 통해 개발 유인을 제공한다. 다양한 혜택을 제공하는 희귀의약품 제도를 이용한 연구는 많지만 기존 연구들은 대부분 ODD의 지정 여부에 따른 효과에 초점을 맞추고 있다. 이에 본 연구는 ODD 지정 여부가 아닌 지정 시기가 임상개발 소요기간에 미치는 영향을 실증적으로 규명하고자 하였다. 연구는 2006년부터 2023년까지 미국 FDA에서 승인된 신약 중 희귀의약품 233건을 대상으로 수행되었다. FDA의 NME 데이터에서 FDA 승인일, Accelerated Approval 혜택 여부 등을 수집하고, Search Orphan Drug Designations and Approvals 사이트에서 희귀의약품 지정일을 수집하였으며, ClinicalTrials.gov에서 임상 1상 시작일 정보를 연계하여 분석하였다. 종속변수는 임상 1상 시작일부터 FDA 승인일까지의 일수(임상개발기간)이며 독립변수는 ODD 지정 시기(임상 1상 전 vs 임상 1상 후)이다. Accelerated Approval 여부 및 임상 시작 연도를 통제변수로 포함한 일반선형모형(Generalized Linear Model) 분석을 실시하였다. 분석 결과, 임상단계 전 ODD를 받은 약물(n=100)은 임상단계 중 지정된 약물(n=133)보다 평균 임상개발 소요기간이 평균 579.96일(약 1.6년) 더 짧았으며 그 차이는 통계적으로 유의하였다(p <.0001), 또한 Accelerated Approval을 받은 약물(n=71)은 받지 않은 약물에 비해 평균 477.87일 짧은 임상개발 소요기간을 보였고, 2012년 이후 임상에 진입한 약물은 2002년과 2011년 사이에 진입한 약물에 비해 평균 816.63일 짧은 임상개발 소요기간을 나타냈다(p <.0001). 두 집단은 모두 임상 1상 시작일을 기준으로 평균 약 3.3년 전후 시점에서 희귀의약품 지정이 이루어졌으나 지정 시기에 따라 개발 속도에 유의한 차이가 존재하였다. 이는 개발 초기에 희귀의약품 지정을 받는 것이 임상 전략 수립, 투자 유치, 규제기관과의 조기 협의 측면에서 유리하게 작용하였을 가능성을 시사한다. 본 연구는 ODD 지정 시기가 신약의 임상개발 소요기간에 유의한 영향을 미칠 수 있음을 보여주는 실증적 근거를 제시함으로써 희귀의약품 개발 전략 및 정책 설계에 시사점을 제공한다. To accelerate the development of treatments for rare diseases, the Orphan Drug Designation (ODD) system was introduced, offering various regulatory and economic incentives. Although many studies have investigated the use of orphan drug policies, most have focused on whether a drug received ODD, rather than when the designation occurred. This study empirically examines the impact of the timing of ODD—specifically, whether it is granted before or after the initiation of Phase 1 clinical trials—on the clinical development duration. The analysis included 233 orphan drugs approved by the U.S. FDA between 2006 and 2023. Data on FDA approval dates and Accelerated Approval status were obtained from the FDA’s NME database; ODD dates were collected from the Search Orphan Drug Designations and Approvals database, and Phase 1 start dates were retrieved from ClinicalTrials.gov. The dependent variable was the number of days from the start of Phase 1 to FDA approval (clinical development duration), and the main independent variable was the timing of ODD (before vs. after Phase 1 initiation). A Generalized Linear Model (GLM) was applied, with Accelerated Approval status and clinical start year included as covariates. The results showed that drugs receiving ODD before Phase 1 (n = 100) had a significantly shorter clinical development duration than those designated after Phase 1 (n = 133), with a mean difference of 579.96 days (approximately 1.6 years) (p < .0001). Additionally, drugs with Accelerated Approval (n = 71) exhibited a mean reduction of 477.87 days in development duration compared to those without such designation, and drugs entering Phase 1 between 2012 and 2021 developed 816.63 days faster on average than those entering between 2002 and 2011 (p < .0001). Interestingly, both early and late designation groups received ODD approximately 3.3 years before or after the start of Phase 1, respectively; however, the timing of designation showed a statistically significant impact on development speed. This suggests that receiving ODD earlier in development may facilitate clinical strategy planning, investment attraction, and early regulatory engagement. This study provides empirical evidence that the timing of ODD can significantly influence the clinical development duration of orphan drugs and offers policy and strategic implications for optimizing rare disease drug development frameworks.

희귀의약품 허가 과정에서의 Real-world data 활용 사례 분석: FDA 제출 신약 허가신청서를 중심으로

김민지 차의과학대학교 임상약학대학원 2025 국내석사

희귀의약품의 허가 과정에서의 Real-world Data 활용 사례 분석: FDA 제출 신약 허가신청서를 중심으로 최근 빅데이터 기술의 발전과 함께 의료 분야에서 RWD(Real-world Data)의 중요성이 증가하고 있다. 희귀의약품 개발의 경우 RCT(Randomized Controlled Trials) 수행이 어려운 현실적인 문제로 인해 RWD의 활용이 더욱 중요해지고 있으며, 외부 대조군 활용, 생존율 비교, 관찰 연구 등 다양한 방식으로 임상 근거 보완에 사용되고 있다. 하지만 희귀의약품의 허가 과정에서 RWD의 구체적인 활용 사례를 분석한 연구는 제한적이다. 본 연구는 최근 FDA에서 승인된 희귀의약품의 허가신청서를 분석하여 RWD가 규제 심사 과정에서 어떻게 활용되었는지를 분석하고, FDA의 평 가 및 수용 여부를 심층 분석하였다. 이를 통해 희귀의약품 개발 및 허가 과정에서의 RWD 활용 전략을 제시하며, 향후 규제기관 제출용 RWD 설 계 시 고려해야 할 기준과 시사점을 도출하고자 하였다. 2020년부터 2024년까지 FDA의 희귀의약품 허가신청서를 분석하여 RWD(Real-world Data) 활용 사례를 조사한 결과, 희귀의약품 허가 비율 은 평균 53%로 지속적인 증가세를 보였으며, RWD는 전체 허가신청서 중 19%에서 활용되었다. 그러나 연도별 RWD 활용 비율에서 뚜렷한 증가세 는 확인되지 않았으며, 성공적인 정착을 위해 인식 제고 및 표준화 필요성 이 강조된다. Phase 3 study와 Natural history study가 FDA에서 높은 수준의 근거로 인정받았으며, 잘 설계된 Natural history study는 단일군 임상시험의 외부 대조군으로 활용될 수 있음을 시사하였다. 일부 RWD는 편향 및 비교군 설정의 한계에도 불구하고 분석의 타당성을 바탕으로 Substantial 혹은 Supportive Evidence로 인정받았다. 이는 FDA가 희귀질환 분야에서 과학 적으로 타당한 대안적 접근 방식을 수용하려는 유연한 평가 기준을 적용하 고 있음을 보여준다. 본 연구는 최근 5년간의 데이터를 기반으로 진행되어 장기적인 변화 양상 을 분석하는 데 한계가 있으며, 향후 국가별 RWD 활용 및 규제기관의 수 용 방식을 비교하는 연구가 필요하다. 희귀의약품 개발에서 RWD의 중요 성이 지속적으로 증가하는 만큼, 규제적 신뢰도를 높이기 위한 편향 최소 화 및 비교군 직접성 개선이 필요하며, 보다 신뢰성 높은 RWD를 확보하 는 것이 희귀의약품 개발을 효과적으로 지원하는 핵심 전략이 될 것이다. 핵심되는 말 : RWD, RWE, 희귀질환, 희귀의약품, FDA, NDA

국내 희귀의약품 급여평가 현황 및 제외국과의 비교연구

신보라 성균관대학교 일반대학원 2018 국내석사

희귀의약품은 소수의 위중한 환자를 대상으로 쓰이는 의약품으로 대규모의 임상시험을 장기간 수행하는 것이 어렵기 때문에 통계적으로 유의한 근거 창출이 어려우며, 수익성을 고려하여 고가로 시판되는 경향이 있다. 이러한 특징들로 인하여 희귀의약품은 급여결정의 주요 고려요소인 비용-효과성을 증명하기 어렵다. 그에 따라 정부에서는 환자에 대한 접근성을 제고하기 위한 기전으로 별도의 선별기준들을 두어 희귀의약품의 급여평가에 적용할 수 있도록 하고 있다. 본 연구에서는 희귀의약품에 대한 약제급여평가위원회의 급여평가결과를 분석하였고 희귀의약품의 접근성을 높이기 위한 국내 제도들의 개정 또는 시행 시점 전·후로 접근성이 향상되었는지를 확인하였다. 또한 국내와 마찬가지로 의약품 선별등재제도를 운영 중인 제외국(호주, 캐나다)의 희귀의약품 급여평가결과를 분석하여 국내와의 평가결과 일치도를 비교 분석하였다. 2007년 01월부터 2017년 10월까지 건강보험심사평가원에서 공개한 급여평가 결과 중 식품의약품안전처에서 희귀의약품으로 허가를 받은 62개 품목의 평가결과 83건을 연구 대상으로 선정하였다. 급여평가결과에서 급여 여부와 함께 의약품 급여 결정에 고려되는 주요 요소인 대체약제의 유무, 진료상 필수 약제 해당여부, 임상적 유용성 평가결과, 비용-효과성의 평가유형 및 수용 여부, 제외국의 등재현황 등에 대한 정보를 추출하였다. 분석대상에서 가장 최근의 평가를 받은 결과를 기준으로 하여 급여 희귀의약품과 비급여 희귀의약품의 차이를 분석하고 제도 분석과 관련해서는 진료상 필수약제의 개정 시점(2011.02.14.) 전·후로 인정 비율을 확인하였으며 위험분담제도(2013.11) 및 경제성평가 특례제도(2015.06)의 도입 시점으로 나누어 급여율을 확인하였다. 또한, 국내에서 평가를 받은 동일한 품목에 대한 제외국 평가기관의 급여평가결과를 확인하고 kappa 통계량을 사용하여 국내와의 일치도를 확인하였다. 연구 기간 동안 약제급여평가위원회에서 평가된 희귀의약품의 급여율은 전체 평가를 기준으로 할 경우 61%(32/83)이었고, 가장 최근의 평가결과를 기준으로 할 경우 73%(49/67)로 재결정신청에 따른 심의가 거듭되며 최종 급여율이 높아진 것으로 나타났다. 급여 희귀의약품과 비급여 희귀의약품을 나누어 평가결과에 고려되는 요소들을 확인한 결과, 비용-효과성 자료가 제출된 비급여 희귀의약품 중 비용-효과성이 수용 가능한 것으로 판단된 평가가 없었으며 임상적 유용성 측면에서 불분명한 건이 56%(10/18)로 가장 많았고 개선으로 평가된 건도 39%(7/18)로 나타났다. 국내 제도와 관련한 분석의 결과, 개정 이전 진료상 필수 약제로 인정받은 비율은 30%(7/23)였고, 개정 이후의 인정 비율은 5%(3/60)였다. 개정 이후 진료상 필수 약제 인정 비율이 유의하게 감소한 것으로 나타났다(p=0.004). 또한, 위험분담제의 도입 시점 전·후의 급여율은 각각 52%(23/44), 72%(28/39)로 제도 도입에 따라 급여율이 증가한 경향을 보였으며(p=0.08), 경제성평가 특례제도 도입 시점으로 나누어 급여율을 확인한 결과에서는 시행 이전 52%(28/54) 대비 시행 이후 79%(23/29)로 유의한 상승이 나타난 것으로 확인되었다(p=0.02). 또한, 국내의 평가결과를 호주, 캐나다와 비교하였을 때 각각 kappa 통계량이 0.4146(C.I: 0.315~0.7978, p 값:0.03), 0.4371(C.I:0.1057~0.7685, p 값:0.01)로 두 국가 모두 국내와 중간 정도의 일치도를 보였다. 본 연구를 통하여 희귀의약품이 임상적 유용성을 입증할지라도 수용 가능한 비용-효과비를 도출하기에는 어려움이 있다는 점을 확인 가능하였다. 관련 제도와 관련하여 분석한 결과 진료상 필수 약제의 정의의 개정은 개정 이후 그 인정 비율을 낮추어 희귀의약품에 대한 접근성을 간접적으로 낮추는 기전으로 작용하였을 것으로 보인다. 반면, 위험분담제도와 경제성평가 특례제도는 도입 시점 전·후로 급여율이 상승하였으므로 제도 도입의 목적인 접근성 제고가 이루어졌다고 볼 수 있다. 또한, 국내의 급여평가결과가 제외국의 급여평가결과와 크게 차이가 있지 않았으며, 따라서 희귀의약품에 대한 우리나라의 급여결정이 보수적이었다고 볼 근거는 없는 것으로 해석 가능하다.

국내 희귀의약품의 접근성 향상을 위한 규제 개선 효과 연구

김현수 충북대학교 2019 국내석사

Medicines are a major healthcare resource used for the treatment and prevention of diseases. Therefore a stable supply of safe and efficacious medicines for patient care is needed. However, due to the low prevalence rate and difficulties in diagnosis, orphan drugs are avoided to develop by pharmaceutical companies. In this study, we surveyed the policies related to orphan drugs have been promoted by the government. And we analyzed the supply impacts through production and import amount. Finally, we have presented a policy alternative of the dimension. The ministry of food & drug safety, Korea(MFDS) designated pharmaceuticals for use in rare diseases from the development stage, and supported the development of orphan drugs through suspension and exemption of some of the permission data. In addition, MFDS has improved the regulations about orphan drugs, such as abolishing the annual production limit of 1.5 billion won, guaranteeing 10 years exclusive sales rights, and expanding the data collecting period for approval renewal from 5 to 10 years. As a result, the production and import amount of orphan drugs increased from KRW 164.2 billion in 2013 to KRW 278.1 billion in 2017 (▲90.2%), and a number of production and import of orphan drugs are also increased from 167 in 2013 to 237 in 2017. Particularly, 32 items supplied over 1.5 billion won in 2017. However, the designation of new ingredients and approval of orphan drugs have been decreasing since 2016. In order to promote the supply of rare medicines, it is necessary to strengthen the industry-academia-government cooperation for the research and development of the development stage materials, and to establish additional policies such as the establishment of the basis for the budget for product development support.

희귀의약품의 국가별 현황 비교 연구 : 미국, 유럽, 한국을 중심으로

이지원 성균관대학교 일반대학원 2016 국내석사

본 연구는 희귀질환이라는 질환의 소수성으로 인해 시장 규모가 작고 낮은 수익성으로 인해 빈번한 공급 불안정으로 이어지는 희귀의약품의 국가별 현황을 비교 했다. 희귀의약품은 그 소수성으로 인해 일반 신약보다 연구 개발 임상시험 단계에서 안전성, 유효성에 관한 근거확보가 어려우며, 대부분의 국가들은 희귀질환을 정의함에 있어 유병률을 기준으로 삼고 있다. 미국의 경우 유병인구 20만 명 미만의 질환으로 정의하고 있으며, 유럽에서는 인구 1만 명당 5명 이하의 발생빈도를 보이는 질환으로 생명을 위협하거나 만성적인 쇠약이 동반되는 질병으로 정의하고 있으나, 우리나라에서는 유병인구 2만명 이하로 발생할 때 희귀질환으로 정의하고 있다. 국가마다 희귀질환에 대해 다른 정의를 갖고 있고, 전체 인구 대비 유병률로는 미국은 약 0.006%, 유럽은 약 0.05%, 우리나라는 0.04% 이었다. 희귀의약품 관련 선도 국가인 미국, 유럽과 우리나라를 연구 대상으로 지정하여 국. 내외 관련 자료 수집을 통한 문헌고찰과 희귀의약품 센터, 식품의약품안전처, 미국 FDA(OOPD), 유럽 Orhpanet 의 공개 자료를 통해 1)희귀의약품의 국가별 지정 규정, 2)연도별 지정 및 허가 현황, 3)희귀의약품의 국가별 허가 ATC 분류 현황, 4)한국의 허가 희귀의약품 복지부 분류, 5)국가별 허가 희귀의약품의 적응증, 6) 국가별 허가 희귀의약품의 공급사, 7) FDA, 유럽과 한국의 희귀의약품 허가 및 미허가 현황에 대한 비교 분석을 하였다. 희귀의약품 지정과 관련된 기준 및 규정은 국가마다 상이하였다, 또한, 미국과 유럽에서는 한국보다 앞선 희귀의약품 제도를 지정 후 개발을 촉진해왔으나 우리나라는 희귀의약품에 관한 규정을 제정 후 지금까지 운영하면서 개발보다는 수입을 통한 공급 중심이었던 것을 확인 하였고, 2013년 2월 ‘개발단계 희귀의약품의 지정‘의 신설 이후 총 7건(2015년 12월 기준)의 성분이 개발단계 희귀의약품으로 지정되었다. 미국, 유럽, 한국 모두 ATC 코드 와 허가받은 적응증을 분석한 결과, 항악성종양제의 허가가 월등히 높았다. 미국은 1983년 Orphan drug act 제정 이후 희귀의약품 지정과 승인 건수가 모두 증가했으며, 유럽에서도 2000년 Regulation (EC) No 141/2000 의 희귀의약품 관련 법령 시행 이후 지정 및 허가 건수가 증가했다. 미국의 허가를 득하였으나 아직 국내에서 허가되지 않은 희귀의약품은 전체 FDA 허가품목 대비 91%였으며, 유럽에서 허가되었으나 국내에서 허가되지 않은 희귀의약품은 전체 유럽의 허가 품목 대비 60%이었고, 적응증으로는 항악성종양제와 면역성, 유전성 질환의 치료제로 확인되었다. 또한, 미국과 유럽에서는 제약사가 가장 많은 희귀의약품 허가 품목을 보유하고 있었으나, 국내에서 가장 많은 품목을 보유한 공급사는 희귀의약품을 수입하여 공급하는 회사로서 차이를 보였으며 국내의 희귀의약품 시장이 대부분 수입에 의존하고 있음을 확인 할 수 있었다. 국내의 희귀의약품 개발은 아직 미흡한 실정이고 가장 많은 희귀의약품 지정과 허가를 받은 유망군인 항악성종양제, 면역 치료제 영역이 미국, 유럽의 시장에서도 가장 많은 허가와 지정이 있어 향후 성장 가능성이 높은 영역으로 판단된다. 본 연구의 한계점으로는 미국, EU, 우리나라에서 허가받은 희귀의약품으로 분석을 진행하였으며, 희귀의약품으로 허가받지 않고 유통되는 품목을 확인하는 절차가 부족하였다. 따라서 향후 연구에서는 허가 및 미허가 희귀의약품을 포괄한 전체 희귀의약품의 분석이 필요할 것으로 생각된다.

(A) study on the comparison of the regulation of orphan drug in Korea, US, EU and Japan

조영진 中央大學校 大學院 2018 국내석사

본 연구에서는 한국과 미국, EU, 일본의 희귀의약품 규정에 대한 비교 고찰을 통해 한국 희귀의약품 규정의 개선점을 모색해보고자 하였다. 한국과 희귀의약품 규정을 비교할 대상으로 ICH 회원국 중 별도의 희귀의약품 규정을 가지고 있는 미국, EU, 일본을 선정하였다. 각국의 희귀의약품 규정을 희귀의약품 법령, 지정 조건, 제도적 특혜, 재정적 혜택 4가지로 나누어 비교한 후, 한국 희귀의약품 규정의 개선 방안을 제시하였다. 한국의 희귀의약품 규정을 미국, EU, 일본의 규정과 비교한 결과, 한국의 희귀의약품 규정이 다른 국가들의 규정에 비해 상대적으로 제도적, 재정적 지원 혜택이 적다는 것을 알 수 있었다. 한국의 희귀의약품 지정 기준은 인구 1만 명 당 3.9명 이하로 미국, EU, 일본에 비해 가장 낮은 지정 기준을 가지고 있었다. 한국의 허가 기관에서는 다른 국가의 허가 기관들과는 달리 희귀의약품만을 위한 연구 개발 단계에서부터의 상담 프로그램과 연구비 지원 혜택을 제공하지 않았다. 또한 희귀의약품 개발 비용에 대한 세액 공제 범위도 가장 적었다. 그러므로 한국 희귀의약품 규정의 개선점으로 희귀의약품 지정 조건 변경, 연구 개발 상담 프로그램 신설 그리고 세액 공제 및 연구비 지원에 대한 재정적 혜택 범위 확대가 필요하다고 사료되었다. This study was conducted to compare the regulation of orphan drug in Korea, the US, EU and Japan in order to improve Korea’s orphan drug regulation. The US, EU and Japan, which have a separate regulation for orphan drug among ICH members, were selected for comparison with Korea’s orphan drug regulation. The improvements were suggested after comparing each country’s orphan drug legislation, designation criteria, regulatory privileges and financial incentives on orphan drug. Korea’s orphan drug regulation had less regulatory privileges and financial incentives benefits compared to the US, EU and Japan’s orphan drug regulation. Korea’s orphan drug designation criteria was less than 3.9 in 10,000 persons, which was the lowest criteria standard. Unlike other regulatory authorities, MFDS did not provide counseling programs from the research and development phase and research grants program. In addition, the scope of tax credits for the development of orphan drug was the lowest. Therefore, the change in the orphan drug designation criteria, the development of research and development consultation and the expansion of the financial incentives for tax credits and research grants should be considered to improve the orphan drug regulation in Korea.

희귀질환 의약품 접근성 향상을 위한 동정적 사용제도 개선방안 : 비교제도론적 고찰을 중심으로

조현희 연세대학교 보건대학원 2016 국내석사

미국에서 희귀질환의 개발 및 인센티브 부여를 목적으로 1983년 희귀의약품법이 입법되었고, 이와 더불어 진단 기술의 호전으로 희귀질환 환자수의 증가하면서 제약회사는 희귀의약품 품목 개발 및 연구에 매우 적극적이다. 하지만, 고가의 희귀의약품 개발은 정부 측면에서 보건 분야의 재정 부담과 국민 의료비를 증가 시키는 데 큰 역할로 작용한다. 우리나라 또한 소수의 희귀질환자를 위한 고가의 의약품에 급여 혜택을 주는 것은 매우 중요한 결정이 될 것이다. 이에 본 연구는 증가하는 희귀의약품의 개발 및 우리나라 도입에 따른 희귀의약품의 치료 접근성을 높이기 위해 희귀의약품과 관련된 국가별 의약품의 시판 허가, 급여 전 후 단계에서 조기도입제도와 관련된 제도를 중심으로 우리나라와 국외의 제도를 분석하였다. 희귀의약품을 조속히 사용할 수 있도록 동정적 사용과 관련된 개선방안을 제안하고자 한다. 본 연구는 이론적 고찰과 심층면접을 통해 내용을 구성하였으며, 심층면접은 전문의와 제약사 직원을 대상으로 진행하였다. 의약품을 자체 개발하지 않고, 수입에 의존해야 하는 우리나라는 희귀의약품 지정 및 시판허가, 급여 과정에서 외국의 결정에 많은 영향을 받는다. 희귀의약품의 지정 기준은 각 국가별 규정을 통해 이루어지고, 질병의 심각성을 공통으로 고려하여 희귀의약품을 지정한다. 의약품의 허가 및 급여 결정에서 가장 큰 영향을 미치는 임상적 유효성과 안전성은 희귀의약품에서는 제한점으로 작용한다. 이는 극소수의 환자를 대상으로 임상적 유효성과 안전성을 입증할 임상 시험을 디자인하고, 결과를 도출하기에 많은 어려움이 있기 때문이다. 이에 우리나라는 임상시험 절차에서 희귀의약품 혹은 항암제의 임상시험은 제 2상 임상시험자료를 제3상 임상시험자료를 갈음하여 허가를 받을 수 있도록 하고 있다. 또한 희귀난치성 질환을 포함한 암, 심장질환, 뇌혈관 질환의 4대 중증질환 의료보장성 강화 정책을 밝혔고, 이로 인해 희귀질환의약품은 환자의 치료접근성을 보장하기 위해 경제성평가특례제도를 도입하여 적용중이다. 미국은 개발단계 부터 전문위원회 집단을 구성하여 허가 및 보험급여를 결정하고 ,유럽의 대부분의 국가는 개발단계에서 희귀의약품을 지정하고 약제사용 승인 후 추가적인 근거자료를 수집하여 차후 재심사하고 있다. 호주는 일반의약품과 동일한 수준으로 의약품안전청에서 허가 심사를 시행하고, 급여를 위해 Life Saving Drugs Program(LSDP) 를 두고 희귀의약품의 접근성을 최대한으로 보장하고자 노력하고 있다. 우리나라는 연구 개발 단계에서 희귀의약품 지정을 허용하고 있지만, 의약품 개발국의 허가 이후 진행이 되며, 허가가 되어도 고가의 치료약제의 보험 급여라는 큰 장애물을 건너뛰어야만 실제로 처방이 가능하다. 그럼에도 불구하고 국외에서 개발된 의약품의 수입에 의존하는 우리나라는 허가 및 급여 결정을 위한 자료 및 결정을 위해 선진 의약품 개발국의 결정을 많은 부분 참고하고 있으며 이로 인해 발생하는 검토 기간은 실질적으로 우리나라 환자에게 치료의약품의 접근성에 큰 장애로 작용하며 환자는 치료시기를 놓쳐 생명을 잃게 되는 결과를 초래할 수 있다. 이에 시판 허가 전 동정적 사용에 대해 분석해 본 결과, 미국과 유럽, 호주와 우리나라의 희귀의약품 동정적 사용은 각 정부에서 제공하는 가이드라인을 근거로 각각의 국가별 제도에 맞게 정의하고 있었다. 프로그램 종류와 주최자, 가이드라인내용, 비용 지불, 승인여부 등이 국가별로 상이함을 확인하였다. 우리나라는 미국과 동정적 사용제도에 대해 유사한 범위로 허용하고 있으며 임상시험용 의약품 치료목적 사용과 응급사용 목적을 대상으로 임상시험에 준하는 기준으로 사용하도록 가이드하고 있다. 우리나라의 동정적 사용에 대한 가이드라인은 미국, 유럽, 호주에 비해 내용이 매우 부족함을 확인하였다. 이에 실제 현장에서 동정적사용을 진행 및 책임을 져야하는 임상의와 제약회사측은 많은 제한점과 위험을 부담하며 조기도입프로그램을 진행해야 한다. 이에, 우리나라에서 지원 가능한 조기도입 프로그램의 범위를 확대하고, 동정적사용의 시작 전에 해당 대상 질환과 적합한 환자군 선별기준 및 진행 중에 관리 및 수집해야하는 근거자료 및 환자의 보호 조치에 대한 내용 그리고 종료 시 필요한 자료의 제출과 관리에 대한 내용을 포함하여 가이드라인의 재구성 하며, 독립적인 희귀의약품 전문 위원회를 만들고 이를 통해 확립된 가이드라인을 구축하는 것을 제안하고자 한다. 본 연구를 통해, 우리나라와 해외의 희귀의약품 지정 및 시판 허가, 급여체계와 시판허가 전 동정적 사용에 대해 이해할 수 있었다. 희귀질환의 심각성을 이해하고 희귀의약품의 신속한 도입을 위해 시판허가 전 동정적 사용을 기존 보다 좀 더 일찍 도입 하고, 동정적 사용의 기회를 확대 실시해야할 것이다. 이러한 동정적 사용은 정부와 제약사, 임상의의 적극적인 협업에 의해 활성화 될 수 있을 것이다. 정부는 상대적으로 질환의 정보가 열악한 희귀질환에 대한 정보를 제약사와 공유하고 동정적 사용에 대한 계획을 함께 할 수 있어야 할 것이다. Pharmaceutical company became proactive and accelerated for research and development of orphan drugs since 1983 when orphan drug act legislated in US, with increasing number of patients with rare disease due to diagnostic technical improvement. However, R&D for high price of orphan drug took a key role for financial burden and increasing national healthcare accounts as government perspective. This study investigated early access system with compassionate use and relevant policy for orphan drug in order to increase treatment access of orphan drugs. We focused on the system for drug registration, before and after marketing authorization, and compared the early access system with other countries such as EU (UK and French), US and Australia to find the improvement of compassionate use for early access of orphan drug. This study was conducted by theoretical review and in-depth interview with clinicians and employees at pharmaceutical company. The system and decision for registration and marketing approval (reimbursement) for orphan drug in Korea were dependent by other countries’ decision as Korea is not an orphan drug development country and imported the drugs developed in other countries such as EU and US. Orphan drug is designated by the criteria of each country, disease severity was the common criteria among them. Generally the data of drug efficacy and safety profile is the major decision makers for registration and marketing approval , but orphan drug is limited to provide such data due to small population of patient to lead clinical trials (phase III). The regulatory authority has partly skipped evaluation efficacy and safety. Orphan drug can be approved without pharmaco-economic study result under the healthcare consideration policy with four serious illnesses such as cancer, cardiac health disease, cerebral disease and rare disease in Korea. In US, drug registration and marketing approval can be approved by expert committee in the R&D phase, and EU has the similar process for registration with US but additional data collection for safety profile in post marketing phase is required and put it on re-review process. In Australia, the review process of orphan drug registration by TGA is the same as other drugs, but try to consider treatment access with LSDP which provide drug cost for rare disease. In Korea, we also allow to process the review for orphan drugs designation in the R&D phase, but all process of drug registration and marketing approval can be proceed after decision making from the country where drugs developed. Korea government is keen to refer the decision from other countries where the drug developed, so review timeline takes longer time than other countries. The longer review process and time point can make patients with rare disease die due to no treatment option available in Korea. This study analyzed with compassionate use program before drug registration. US, EU, Australia and Korea have defined compassionate use in each of their guideline including type of program, the contents of guideline, payment and approval (review). Compassionate use in Korea is opened as US one with investigational new drug use for treatment and emergency purpose. Korean guideline has limited information compared to the rest of countries, and describes mostly how to apply the application to MFDS, so executer at pharmaceutical company or clinicians may get confusion how to manage compassionate use properly. This should be very clear for early treatment access for patients with rare disease. Hence this study recommended that compassionate use need to be expanded with some additional types adopting the one from EU or Australia, and redesign with clear guideline including criteria of eligible patient, data collection required during and after program and patients protection. Independent clinical committee for orphan drug can be established to make a guideline for compassionate use. Considering these conditions, early access system for orphan drug in Korea needs to shift to accelerating drug access with compassionate use support. Patients with rare disease are not only waiting for marketing approval to survive with the only treatment option. Pharmaceutical company, clinicians and government should have active collaboration with sharing the strategy for compassionate use and make a plan together under considering the cost and eligible patients who need very urgent treatment with compassionate use.

희귀의약품 지정이 허가 승인 및 급여 등재까지의 기간에 미치는 영향

성민정 서울대학교 대학원 2022 국내석사

희귀질환 (rare diseases)은 발생률이나 유병률이 매우 낮고, 잘 알려지지 않은 만큼 진단과 치료가 어려운 질환이다. 투병중인 질병이 희귀질환으로 지정되었거나 의약품이 해당 희귀질환의 혁신적인 치료제로서 희귀의약품 지정되어 빠르게 사용 허가를 받을지라도, 건강 보험 급여가 적용되어야 환자들이 실질적인 치료 혜택을 받을 수 있는데, 급여등재가 되지 않을 경우 보험급여 적용을 포기해야 하는 상황에 처하게 되며, 고가의 희귀의약품으로 인해 국내 희귀질환자와 그 가족들이 체감하는 질병으로 인한 경제적부담은 지속되고 있는 상황이다. 아울러, 희귀질환자가 중증으로 악화되기 전 적시에 치료가 필요한 만큼 실제로 환자가 투여 받을 수 있도록 신속하게 급여를 받는 것 또한 매우 중요한 문제로, 건강보험 적용 급여 등재까지 오랜 시간 소요될 경우 환자가 치료 혜택을 받기까지의 기간이 지연되어 문제가 되는 상황이다. 본 연구는 희귀의약품의 신속한 개발을 위해 도입된 ‘희귀의약품 지정 제도’가 실제 환자가 치료 혜택을 받기 위한 급여까지의 과정 전체에 어떠한 영향을 미치는지 확인하는 연구로, 희귀의약품 지정이 신약의 급여 등재 여부와 의약품 품목 허가 신청부터 급여 등재 고시까지의 기간 (기간 1), 의약품 품목 허가 신청부터 품목 허가 승인까지의 기간 (기간 2), 의약품 품목 허가 승인부터 급여 등재 고시까지의 기간 (기간 3)에 미치는 영향을 분석하였으며, 의약품 특성에 따른 급여 등재 여부 및 각 기간 1, 2, 3에 미치는 영향도 분석하였다. 아울러, 정책 환경 변화가 희귀의약품의 각 기간 1, 2, 3에 미치는 영향 또한 분석하였다. 본 연구에서는 2015년 1월 1일부터 2021년 7월 31일까지 식품의약품안전처로부터 품목 허가 승인을 받은 전체 신약 품목 181개 중, 코로나바이러스감염증-19 발생으로 인해 식품의약품안전처로부터 긴급사용승인을 받은 5개 품목을 제외한 총 176개 의약품을 대상으로 분석을 진행하였으며, 분석 방법으로는 기술통계 분석을 위한 카이제곱검정 또는 피셔의 정확도검정, 생존 분석을 위한 Kaplan Meier plot, Cox 비례위험분석, 급여 등재 여부에 미치는 영향을 파악하기 위한 다중 로지스틱 회귀분석, 기간에 미치는 영향을 파악하기 위한 다중선형 회귀분석을 사용하였다. 분석 결과, 희귀의약품 지정 제도는 허가 승인을 받기까지의 허가 검토 기간 (기간 2)을 일반 신약 보다 48.5일 단축시켰으나 (p=0.0283), 신약의 의약품 급여 등재 여부에는 통계적으로 유의한 영향을 끼치지 않았으며, 오히려 희귀의약품이 일반 신약 보다 급여 등재율이 낮은 경향성을 보였다. 또한, 희귀의약품은 일반 신약 대비 통계적 유의성은 없으나 급여 등재까지의 기간을 더욱 장기화시키는 경향성을 확인하였다. 약효군 분류에 따라 항종양제 및 면역억제제는 그렇지 않은 약효군의 의약품보다 약 1.7배 급여 등재가 잘 되는 결과를 보였다 (p=0.0130). 기간 측면에서는 항종양제 및 면역억제제는 그렇지 않은 약효군의 의약품 보다 통계적 유의성은 없지만 허가 검토 기간 (기간 2)과 급여 등재까지의 기간을 단축시키는 경향성이 있는 것으로 보였다. 제출회사분류에 따라 국내사는 다국적 제약사 대비 급여 등재될 확률이 통계적 유의성은 없으나 더 높은 경향성을 보였으며, 품목 허가를 신청 시 통계적 유의성은 없으나 허가 검토 기간이 단축되는 경향성을 보였다. 또한 국내사에서 해당 의약품의 급여 제출 시 다국적 제약사 보다 허가 신청 이후 급여 등재까지의 기간 (기간 1)이 185일 약 6개월가량 단축되는 결과를 보였다 (p=0.0374). 생물의약품은 비 생물의약품 대비 급여 등재될 확률이 통계적 유의성은 없으나 더 낮은 경향성을 보였다. 기간 측면에서는 생물의약품일 경우 허가 검토 기간 (기간 2)이 59일가량 더 소요되는 것을 보였으며 (p=0.0129), 통계적 유의성은 없으나 급여 등재까지의 기간 또한 지연시키는 경향성을 보였다. 정책 환경 변화가 미치는 영향을 분석 시, 제 1차 희귀질환관리 종합계획이 발표된 2017년 12월 28일 이후 희귀의약품 내에서 허가 승인 이후 급여 등재까지의 기간 (기간 3)이 통계적으로 유의하게 252일 단축되었으며 (p=0.0337), 허가 검토 기간 (기간 2)은 오히려 약 67일 길어지는 결과를 보였는데 (p=0.0386), 이는 코로나바이러스감염증-19으로 인한 국가적 재난 상황을 돌파하기 위해 백신 및 치료제 검토가 우선시 되며 그 외 의약품의 허가 검토 기간이 통계적으로 유의하게 60일 가량 증가된 사유에 따른 것으로 해석된다 (p=0.0199). 본 연구를 통해 신속한 의약품 개발을 위해 도입된 희귀의약품 지정 제도가 환자 급여 혜택까지의 기간 단축에는 영향을 끼치지는 못하고 있음을 파악하였다. 희귀질환에 사용할 수 있는 혁신 신약은 날로 늘어나고 있지만, 여전히 환자 접근성 문제가 지속되고 있는 상황에서, 치료제의 개발과 급여는 환자의 생존율, 삶의 질, 가계의 재정적 부담 등 실질적인 삶의 변화에 기여하기 때문에 중요한 척도로 여겨지는 만큼 희귀의약품의 건강 보험 급여 등재가 원활하게 이루어 질 수 있는 제도적 도입 및 각 정부 부처의 협업, 제약사의 노력이 필요하다. Rare diseases are diseases that are difficult to diagnose and treat because the incidence or prevalence is very low, and it is not well known. Even if the disease being treated is designated as a rare disease or the drug is designated as an orphan drug as an innovative treatment for the rare disease and is quickly approved for use, patients can receive practical treatment benefits only when health insurance benefits are applied. In this case, they are forced to give up insurance benefits, and the economic burden of diseases experienced by rare diseases and their families in Korea is continuing due to expensive orphan drugs. In addition, it is also very important that patients with rare diseases need timely treatment before they become seriously ill, so it is very important to receive benefits promptly so that patients can actually receive treatment. It is a situation that is problematic as it leads to a delay in the period of receiving it. This study is to confirm how the ‘orphan drug designation system’, introduced for the rapid development of orphan drugs, affects the entire process from the actual patient to the reimbursement for treatment benefits. Listing status and the period from application for drug product approval to notification of reimbursement listing (period 1), period from application for drug product approval to approval of product approval (period 2), period from approval of drug product approval to notification of reimbursement listing (period 3) was analyzed, and the effect of each period 1, 2, and 3 on whether the drug was registered as a benefit according to the characteristics of the drug was also analyzed. In addition, the effect of changes in the policy environment on each period 1, 2, 3 of orphan drugs was analyzed. In this study, from January 1, 2015 to July 31, 2021, out of all 181 new drug items that were approved by the Ministry of Food and Drug Safety, 5 emergency use approval was excluded due to its special characteristic of review period due to the outbreak of coronavirus infection. A total of 176 drugs were analyzed, and the analysis methods were chi-square test or Fisher’s accuracy test for descriptive statistical analysis, Kaplan Meier plot and Cox proportional hazard analysis for survival analysis. Additionally, multiple logistic regression analysis was used for reimbursement listing and multiple linear regression analysis was used to determine. As a result of the analysis, the orphan drug designation system shortened the review period until approval for approval by 48.5 days compared to general new drugs (p=0.0283). Orphan drugs showed a tendency to have a lower reimbursement listing rate than general new drugs. In addition, orphan drugs have no statistical significance compared to general new drugs, but have a tendency to prolong the period until reimbursement registration. According to the drug efficacy group, anti-tumor drugs and immunosuppressive drugs got reimbursement about 1.7 times better than the other types (p=0.0130). In terms of duration, anti-tumor drugs and immunosuppressive drugs were not statistically significant compared to other type drugs, but they seemed to have a tendency to shorten the period of approval review and reimbursement listing. According to the classification of the submitting company, the probability of getting reimbursement of domestic companies was higher than that of a multi-national pharmaceutical company, although there was no statistical significance. In addition, when domestic companies apply for product approval and submit reimbursement, the period to get reimbursement was shortened by about 185 days and 6 months (p=0.0374) compared with multi-national pharmaceutical companies. There was no statistical significance in the probability that biologics would be listed for reimbursement compared to non-biological drugs, but showed a lower tendency for coverage. In terms of duration, in the case of biological drugs, the approval review period took an additional 59 days (p = 0.0129), and although there was no statistical significance, it also showed a tendency to delay the period until registration of benefits. When analyzing the impact of changes in the policy environment, the period from regulatory approval to reimbursement approval of orphan drug (period 3) after Dec 28th 2017, when the 1st Comprehensive Orphan Disease Management Plan was announced, was statistically significant shortened 252 days (p=0.0337), and the regulatory review period (period 2) was rather extended by about 67 days (p=0.0386). This is interpreted as the reason that the review of vaccines and treatments for COVID-19 is given priority in order to break through the national disaster caused by COVID-19, and the period for reviewing regulatory approval for other drugs has been statistically significantly increased by 60 days (p=0.0199). Through this study, it was found that the orphan drug designation system introduced for rapid drug development, but did not affect the shortening of the period until patient reimbursement benefit. Innovative new drugs that can be used for rare diseases are increasing day by day, but in a situation where patient access problems still persist, the development and reimbursement of therapeutics should contribute to real life changes such as patient survival rate, quality of life, and financial burden on households. Therefore, as it is considered an important measure, it is hoped that the institutional system for orphan drugs can be smoothly registered in health insurance, cooperation between government departments, and efforts of pharmaceutical companies.

(A) study on availability and accessibility of orphan new drugs in South Korea

김민영 중앙대학교 대학원 2023 국내석사

Rare diseases are characterized with difficulty in diagnosis at the early stages, a high proportion of genetic disorders occurring congenitally, and life-threatening or chronic due to the absence of effective treatments. Even if an innovative drug is developed, often there lacks patient access to innovative orphan drugs. There are two important milestones in terms of patient access to innovative treatments. One is whether the orphan drug to treat a rare disease is available for treatment use in the market (Availability) and the other is whether the orphan drug is granted reimbursement especially in public payer markets (Accessibility). This study aims to review patient access to orphan drugs in South Korea, in terms of the availability and the accessibility. The methodology is divided into two part – literature review and data analysis. The literature review was carried out to review the policy, regulation, system environments for rare disease treatment and the data analysis was an in-depth review on status of orphan drug or rare disease treatment approval, reimbursement, the lead time from orphan drug designation to marketing approval, the lead time from marketing approval to reimbursement. During the decade of 2012~2021, the rate of marketing approval for new drug which were designated as orphan drug was 79.1% on average as the availability and the lead time to the marketing approval from orphan drug designation turned out to be 11.7 months in South Korea. In terms of the accessibility, the rate of NHI reimbursement turned out 52.9% among orphan drugs given the marketing approval and the lead time to the reimbursement from the marketing approval turned out 23.6 months, a bit shorter than that for anti-cancer drugs (31.6 months), rare cancer drugs (31.8), in South Korea. In conclusion, based on the study results on the availability and the accessibility of ODs in South Korea and overseas countries, the availability of ODs is regarded well established in consideration of high approval rate and short lead time. However, in terms of the accessibility, there are areas for improvement – only the half of ODs approved were able to obtain NHI reimbursement and the NHI reimbursement listing process took as long as two years on average from the marketing approval. The improvements on both the reimbursement rate and the lead time are necessary. 희귀질환은 초기 발병단계에서 진단이 어렵고, 선천적으로 타고나는 유전질환의 비중이 높고, 효과적인 치료제가 없어 생명에 위협이 되거나 또는 만성적이 되기도 하는 점을 특징으로 한다. 효과적인 치료법이 개발된다고 해도 혁신적인 치료법에 대한 환자의 접근성이 흔하게 결여된다. 혁신적인 치료법에 대한 환자의 접근성은 크게 두 가지의 기준점이 있다. 하나는 환자에게 치료를 목적으로 사용이 가능한지 여부(Availability)이고 다른 하나는 공적 보험에 의해 보험급여가 적용되는지 여부(Accessibility)이다. 이 연구는 희귀질환 치료제의 사용가능성과 접근성을 현황을 살펴보는 것은 목적으로 한다. 연구 방법은 두 가지로 구분되는데 하나는 문헌 검색이고 다른 하나는 데이터 검토이다. 문헌검색은 희귀질환 치료제와 관련한 정책, 규정, 제도 환경을 검토하고 데이터 연구는 희귀의약품의 지정에 따른 허가율과 그 소요기간, 보험급여율과 그 소요기간을 분석하는 것을 목적으로 한다. 2012~2021년 10년간 희귀의약품으로 지정된 신약 중 사용가능성 측면에서 희귀의약품으로 허가를 받은 허가율이 79.1% 였고 희귀의약품 지정부터 허가까지 소요기간은 평균 11.7개월이었다. 접근성 측면으로는 희귀의약품으로 허가를 받았던 품목중에서 52.9%가 건강보험 급여를 적용받았다. 희귀의약품 허가부터 건강보험 급여를 받기까지의 기간은 평균 23.6개월이었는데 항암제 31.6개월, 희귀항암제 31.8개월에 비하면 조금 신속한 것으로 나타났다. 결론적으로 우리나라에서 희귀의약품의 사용가능성과 접근성에 대한 연구의 결과로부터, 희귀의약품의 사용가능성은 높은 허가율과 짧은 소요기간을 감안할 때 잘 이루어지는 것으로 간주할 수 있다. 하지만, 접근성 측면에서는 개선할 여지가 있는데 허가된 희귀의약품 중 불과 절반만이 건강보험 급여를 받고 있으며 그 기간도 허가로부터 건강보험 등재까지 2년정도 소요되는 것으로 나타났다. 건강보험 급여율과 그 소요기간 두 부분 모두 개선이 필요하다.