분산형 임상시험 (Decentralized Clinical Trial)의 국제 동향 분석

유진선 차의과학대학교 임상약학대학원 2025 국내석사

분산형 임상시험의 국제 동향 분석 배경: 분산형 임상시험(Decentralized Clinical Trial, DCT)은 디지털 기술을 활용하여 임상시험 절차의 일부 또는 전부를 원격으로 수행하는 연구 설계로, 최근 임상시험 환경 변화와 함께 주목받고 있다. 특히 COVID-19 팬데믹은 대면 중심 임상시험의 한계를 부각시키며 분산형 설계 도입을 가속화하였다. 그러나 분산형 임상시험이 실제로 어떤 요소를 중심으로, 어떠한 연구 특성과 결합되어 확산되고 있는지에 대한 체계적인 분석은 제한적이다. 이에 본 연구는 분산형 임상시험의 주요 요소별 적용 현황과 연구 설계 및 운영 특성과의 관련성을 종합적으로 분석하고자 하였다. 방법: 본 연구는 공개 임상시험 등록 자료(ClinicalTrials.gov)를 기반으로 총 526 건의 분산형 임상시험을 대상으로 기술통계 분석과 교차분석을 수행하였다. 분산형 요소는 전자동의(C), 데이터 원격수집(D), 기관 외 장소 활용(H), 모니터링(M), 의약품 원격 전달(I)로 정의하였다. 연구 수행 시기, 연구 상태, 연령집단, 질환군, 중재유형, 임상 단계, 연구 설계 특성, 스폰서 유형, 기관 및 지역 특성, 규제 그룹 등 주요 변수와 분산형 요소 간의 관련성을 분석하였다. 결과: 분산형 임상시험은 연구 전반을 일괄적으로 분산화하기보다는, 데이터 원격수집(63.7%)과 기관 외 장소 활용(54.4%)과 같이 기존 임상시험에 비교적 용이하게 통합 가능한 요소를 중심으로 선택적으로 도입되고 있었다. 반면 전자동의(14.6%), 모니터링(21.3%), 의약품 원격 전달(4.6%)은 제한적으로 활용되었다. 분산형 임상시험은 팬데믹 이후 증가하는 양상을 보였으며, 특히 Phase 2 연구에서 가장 높은 비중을 차지하였다. 연구의 다수는 완료 또는 진행 중 상태로, 실제 연구 환경에서의 수행 가능성이 확인되었다. 후원자 유형은 대학과 병원 등 비산업체 중심이었으며, 지역적으로는 북미와 서유럽 국가에서 높은 활용도가 관찰되었다. 결론: 본 연구는 분산형 임상시험이 기존 임상시험 구조를 유지한 채 분산형 요소를 선택적으로 도입하는 방식으로 운영되고 있음을 실증적으로 보여준다. 분산형 요소의 활용은 기술적 가능성뿐 아니라 규제 환경, 연구 단계, 운영 여건에 따라 차별적으로 나타났으며, 이는 분산형 임상시험이 점진적·현실적인 방식으로 확장되고 있음을 시사한다. 본 연구의 결과는 향후 분산형 임상시험 설계와 정책 논의에 기초 자료로 활용될 수 있을 것이다. 주요어: 분산형 임상시험, 디지털 헬스 기술, 분산형 요소, 전자동의, 데이터 원격수집, 기관 외 장소, 원격 모니터링, 의약품 원격배송, 임상시험 설계, 규제 환경

국내에서 수행된 임상시험의 대상자 등록기간 및 영향요인 분석

김희진 차의과학대학교 임상약학대학원 2023 국내석사

본 연구는 국내에서 수행된 의약품 임상시험의 단계별, 질환별 대상자 등록 기간을 분석하여 평균 기간을 제시하고 임상시험 대상자 등록 기간에 영향을 주는 요인에 따른 평균 기간 차이를 비교하였다. 자료는 Clinicaltrials.gov를 사용하였으며 군간 차이의 통계적 유의성은 T-test 또는 ANOVA로 분석하여 유의수준 0.05로 검증하였고 연구에서 진행된 모든 통계분석은 IBM SPSS Statistics 21을 사용하였다. 분석결과, 대상자 참여기간은 1상 1.4년, 2상 1.6년, 3상 1.4년으로 2상이 가장 길었으며, 대상자 등록기간은 1상 50.6주, 2상 56.9주, 3상 53.6주로 이 역시 2상이 가장 길었다. 반면 1인당 등록기간은 1상 18.4일, 2상 6.6일, 3상 2.3일로 1상이 현저하게 길었고 3상이 가장 짧았다. 이들 대상자 등록기간은 대상자의 등록기간은 임상시험 단계, 대상자의 적응증, 노인의 참여 여부에서 통계적 유의함을 확인할 수 있었다. 한국표준질병사인분류에 따른 임상시험 전체 대상자 참여 기간은 신생물이 평균 2.5년(중앙값 2.5년)으로 가장 많은 기간이 소요되었으며 혈액 및 조혈기관의 질환과 면역메커니즘을 침범한 특정 장애(평균 2.4년, 중앙값 2.0년), 신경계통의 질환(평균 1.6년, 중앙값 1.2년) 비뇨생식계통의 질환(평균 1.6년, 중앙값 1.3년) 근골격계통 및 결합조직의 질환(평균 1.6년, 중앙값 1.6년) 순이었다. 임상시험 전체 대상자 등록에 소요된 총 기간은 혈액 및 조혈기관의 질환과 면역메커니즘을 침범한 특정 장애가 평균 102.3주(중앙값 90.4주)로 가장 많은 기간이 소요되었으며 신생물(평균 83.4주, 중앙값 83.4주), 신경계통의 질환(평균 70.3주, 중앙값 56.4주), 근골격계통 및 결합조직의 질환(평균 53.8주, 중앙값 46.4주), 호흡계통의 질환(평균 54.2주, 중앙값 41.3주) 순이었다. 1명의 대상자 등록에 소요된 기간은 신생물이 평균 22.7일(중앙값 22.1일)로 가장 많은 기간이 소요되었으며 출생전후기에 기원한 특정 병태(21.1일), 신경계통의 질환(평균 19.5일, 중앙값 5.2일), 혈액 및 조혈기관의 질환과 면역메커니즘을 침범한 특정 장애(평균 17.2일, 평균 10.8일) 순이었다. 임상시험 진행에 있어서 가장 계획하기 어려운 부분이 대상자 등록에 대한 기간이다. 본 연구는 공개된 임상시험 정보를 바탕으로 대상자 등록에 소요된 기간을 질환군별로 분류하여 평균 기간을 제시하였으며 영향을 미칠 수 있는 요인에 대한 추가분석도 진행하였다. 이 연구를 통해 신약개발의 전략 및 임상시험 진행 계획에 있어서 대상자 평균 등록기간과 등록기간에 영향을 줄 수 있는 요인들을 고려할 수 있을 것으로 기대한다. This study presented the average period by analyzing the enrollment period of subjects by phase and disease of the investigational product clinical trials conducted in Korea, and compared the difference in the average period according to the factors affecting the enrollment period of subjects.The participation period of subjects in the clinical trial was analyzed by analyzing the enrollment period of subjects by subject participation period, disease group, and clinical trial phase, presenting the results as mean, standard deviation, and median, and analyzing the factors that may affect the enrollment period of subjects at each clinical phase.The statistical significance of the difference between groups was analyzed by T-test or ANOVA and verified with a p-value<0.05, and IBM SPSS Statistics 21 was used for all statistical analysis.As a result of analyzing a total of 317 cases, including 6 phase 1 clinical trials, 89 phase 2 clinical trials, and 142 phase 3 clinical trials, the average duration of participation in phase 1 clinical trials was 1.4 years (median: 1.4 years), the total average duration of enrollment was 50.6 weeks (median: 55.8 weeks), and 18.4 days (median: 6.2 days). The average participation period for subjects in phase 2 clinical trials was 1.6 years (median 1.4 years), the total average period for subject enrollment was 56.9 weeks (median 38.7 weeks), and the period for one subject enrollment was 6.6 days (median 9.3 days). The average participation period for subjects in phase 3 clinical trials was 1.4 years (median 1.3 years), the total average period for subject enrollment was 53.6 weeks (median 48.4 weeks), and the period for one subject enrollemnt was 2.3 days (median 1.5 days). Based on the results of this study, it is expected that it can be used as a basic reference for the enrollment period in the clinical trial plan.

처방전 리필제도에 대한 지역 약사의 인식조사: 반복조제 및 분할조제 관점에서

오수경 차의과학대학교 임상약학대학원 2025 국내석사

본 연구는 지역약국에서 근무하는 약사를 대상으로 우리나라에 도입되지 않은 처방전 리필제의 필요성과 도입방안에 대해 탐색하고, 장기처방 증가에 대한 대안으로 제시되는 반복 및 분할조제에 대한 운영 방식 선호도와 예상효과, 참여 의사의 차이를 분석하고자 하였다. 반복조제란 하나의 처방전을 여러 번 사용하여 조제하는 방식이며, 분할조제는 처방전에 제시된 처방 일 수를 쪼개어 분할하여 조제하는 방식을 일컫는다. 연구 방법은 온라인 구글 설문조사 방식으로 2025년 9월 1일부터 2주간 진행하여, 총 335명이 응답하였다. 분석방법은 빈도, 평균 분석, 카이제곱 검정, t-검정을 사용하였고, IBM SPSS 23.0 프로그램을 이용하여, 유의수준 0.05를 기준으로 평가하였다. 연구 결과, 90일 이상의 장기처방이 비중이 클수록 상가·사무지역, 병원·종합병원 근처에 위치하고, 장기처방 진료과의 조제가 많고, 일평균 조제 건수와 근무 약사수가 증가하는 경향을 보였다(p<0.05). 처방전 리필제에 대한 사전 인지 수준은 5.73점(10점 척도)으로 보통 이상이었고, 도입 찬성률은 88%였다. ‘조제약의 안정성’측면에서 리필제의 도입 필요성과 장기처방의 문제점을 강하게 인식하였다. 반복조제와 분할조제의 인지 수준은 각각 4.57점, 3.55점(10점 척도)으로 리필제에 비해 낮았다. 운영방식으로 반복 및 분할조제 모두 공통적으로 ‘질환의 범위 및 의약품의 범위 설정’이 필요하고, ‘30일 분량으로 3회 조제’방식, ‘회당 조제 일수에 해당하는 약국수가 산정 및 환자본인부담금 지불방식’을 선택하여 제도 방식에 일관성을 보였다. 반면, 조제결정의 우선순위로 반복조제는 의사를 1순위, 분할조제는 환자를 1순위로 선택하여 방식 간 인식 차이를 확인하였다. 약사의 모니터링 항목으로는 ‘새로운 증상’, ‘부작용 여부’가 가장 중요하게 인식되었다. 또한 ‘전자서버 활용’, ‘ 환자 관리 매뉴얼과 약사 대상 교육 필요성’, ‘리필제 효과에 대한 대국민 홍보’가 필요하다는 의견이 높았다. 장기처방의 대안으로 반복조제는 ‘약사의 역할증가’와 ‘조제약 안정성 증가’, 분할조제는 ‘조제약의 안정성 증가’, ‘미사용 의약품 발생 감소’ 효과를 높게 평가하였으며, ‘약국 업무 증가’등의 우려를 나타내었다. 참여 의사는 반복조제 8.03점, 분할조제 7.44점으로 높았으며, 두 제도의 운영방식 선호도와 참여도에 유의한 차이가 존재하였다(p<0.05). 리필제 인지 수준이 높을수록, 도입 찬성률과 제도 참여 의사가 높고, ‘조제약의 안정성 증가’와 ‘약사의 만성질환자 관리 역할 증가’ 효과를 더 높게 평가하는 경향을 보였다. 종합하면, 약사들은 반복·분할조제의 구체적 시행 방식에 대한 인식은 낮았고, 처방전 리필제 도입 찬성 의견과 참여 의사는 전반적으로 높았다. 제도의 성공적 도입을 위해서는 약사의 인식 향상을 위한 정보 제공과 교육, 전자 시스템 기반 업무지원 정책이 필요하며, 리필제 효과에 대한 정책적 홍보 전략이 요구된다.

기술혁신에 따른 약사의 미래직능 인식 연구

김효진 차의과학대학교 임상약학대학원 2018 국내석사

연구목적: 약국 자동화 시스템, 인터넷으로 인한 건강정보의 보편화, 인공지능 기술의 급속한 진보 등 '4차 산업혁명‘으로 대표되는 기술혁신이 약사의 미래 직능에 미치는 영향에 대해 약사들이 어떻게 인식하고 전망하는 지에 대한 약사 대상 선행 연구는 없었다. 본 연구는 현직 약사 대상 설문을 통해 지역약국 및 병원약국 업무를 중심으로 기술혁신에 대한 우리나라 임상약사의 역할과 변화하는 상황에 대한 약사 스스로의 인식을 알아보고자 하였다. 연구방법: 본 연구는 37개 문항으로 구성된 설문지를 사용한 설문조사로 수행되었다. 현직 약사를 대상으로 한 편의표본추출방법을 적용하여 SNS 또는 e-mail을 통해 2017년 12월 8일부터 23일까지 2주간 온라인 설문조사를 실시하였다. 현직 약사들의 인식을 조사하기 위하여 설문문항의 구성은 4차 산업 혁명에 대한 기본적 이해도 및 체감도, 사회·보건의료적 인식, 관심기술 영역, 기술적 요인이 현재 약사업무를 대체할 것으로 예상되는 비중과 진행속도 예상, 정책적 수요, 미래를 준비하기 위한 약사의 역량과 우선적으로 고민해야 할 과제 등을 포함하였다. 또한 응답자의 특성에 따른 직무만족도와 미래 전망에 대한 인식의 차이를 비교하였다. 자료분석은 SPSS Statistics 21프로그램을 이용하여 빈도분석 및 교차분석 하였고, 리커트 척도(Likert scale)로 조사한 약사 직업에 대한 만족도 차이 분석은 t검정(t-test)과 분산분석(ANOVA) 후 Scheffe test를 사용하여 사후검정 하였다. 통계적 유의수준은 α=0.05로 설정하였다. 연구결과: 총 176명의 현직 약사가 설문에 응답하였다. ‘4차 산업혁명’에 대한 기본적 이해 정도를 묻는 항목에서 응답자의 80%가 내용을 알고 지속적 관심을 가지고 있거나 이미 혁신을 시도하고 있다고 응답하였다. 연령 변수에 따른 유의한 차이를 볼 수 있었는데, 기술진보에 더 민감할 것으로 예상했던 20대가 가장 낮았고, 30대, 40대, 50대 이상으로 연령이 증가할수록 높은 경향을 보였다. 일상생활과 업무 환경에서의 체감도는 응답자의 51.2%로 조사되었다. 기술적 요인에 의해 대체가능한 현재의 임상기반 약사 업무 비중과 조제관련 업무, 임상 업무, 약국 경영 업무에 대한 대체 시기 예상, 가까운 미래에 약사 대체 전망에서는 연령별로 20대와 50대에서, 지역별로 서울지역보다는 광역시와 소도시가, 직무형태와 직위별로 ‘병원약국-일반약사’가 더 많이, 빠른 속도로 대체될 것으로 예상하였다. 직무만족도 설문에서 응답 약사들은 대체로 긍정적이었다. 그러나, 자부심과 소명의식은 높게 응답한 데 비해 사회로부터 인정받는다는 인식은 상대적으로 낮았다. 응답자의 특성별 차이를 비교할 때 눈에 띄는 결과는 ‘20대’와 ‘병원약국-일반약사’그룹에서 상대적으로 낮은 만족도를 보였다는 것이다. 응답약사의 70% 이상에서 미래 약사직업에 대한 전망을 긍정적으로 답하였다. 설문에 응답한 약사가 ‘4차 산업혁명’과 관련하여 가장 관심있는 부분은 빅데이터와 인공지능을 활용한 정보관리와 의사결정(38.6%), ICT의 융합한 맞춤형 헬스케어 제품과 서비스(29.0%), 조제 자동화(ATC, 조제 로봇, 전자동 조제오류검수시스템 등)(19.3%) 순으로 나타났다. 미래약사에게 요구되는 핵심역량으로 의사소통과 공감능력이 월등히 높았고, 사명감과 비판적 사고가 그 뒤를 따랐다. 현재 약사들이 함께 우선적으로 고민해야 할 과제로, 약사의 전문성 강화, 의료보험 재정 절감 및 환자 안전 향상 위한 약사 서비스에 관한 사회적 인식 강화, 보건의료 서비스의 질 강화 요구에 따른 약사를 포함한 다학제적 팀의료 체계를 꼽았다. 기술혁신과 관련하여, 현재 시스템적 차원에서 우선적으로 진행해야 할 과제로 약사를 포함한 다학제적 팀의료 체계에 대한 제도적 보완, 보건의료행위에서 안전성과 책임을 고려한 제한적 규제 완화, 초고령화 사회 노인 의료에 대응 순으로 응답하였다. 기술혁신에 따른 일자리 변화 예측에서, 다음세대의 일자리 위협(77.9%)보다 내 일자리 위협(82.9%)에 대한 응답이 더 높았던 것은, 빠른 속도로 다가오는 기술혁신의 영향에 대해 다음세대에 비해 준비가 부족할 것이라는 인식에서 비롯된 것으로 예상된다. 결론: 기술혁신이 가져올 파급효과는 아직 불확실하다. 현재 약사들이 집단 지성을 발휘하여 기술혁식을 약사의 전문성 강화의 도구로 활용하여야 한다. 환자들과 공감·소통하며, 인간중심·환자 중심 약료로 환자 안전과 치료적·경제적·사회적 편익을 주는 약사 서비스를 강하게 인식시키고, 타 의료전문직 및 지역사회와 협력하여 약사직능을 발전시켜 나가는 현재의 노력들이 미래 약사 직능을 변화시킬 것이다.

신약개발 전략수립 단계에서의 계량서지학적 분석의 활용 사례 연구

김지윤 차의과학대학교 임상약학대학원 2020 국내석사

현재 많은 분야에서 계량서지분석을 통해 연구 경향과 구조의 분석, 직관적이고 과학적인 시각화 지표를 제공하기 위해 사용된다. 아직 국내 보건, 의약학, 의료, 생명공학 등의 연구 분야에 대한 경향 분석은 게재 논문에 대한 양적 분석과 주제어 분석에 대한 내용이 대부분이고 그 숫자도 매우 적다. 또한, 최근의 국내 보건의료분야에서 의료연구문헌 분석 결과를 실제적으로 어떻게 활용하고 사용할 것인가에 대한 방안이나 사례 연구는 미흡한 실정이다. 본 연구의 목적은 신약개발 전략수립 단계에서의 계량서지 분석과 네트워크 구조의 동향을 분석하는 데 있다. 이에 연구자, 임상 시험 실시기관, 의약품 임상개발을 고려하거나 진행중인 제약사, 또는 제약사로부터 의약품 임상개발 위탁업무를 받은 회사 (이하 “관련자”)가 당면할 수 있는 두 가지 사례를 제시하고, 각기 다른 표본과 분석 도구를 통해 계량서지 분석 및 네트워크 구조에 대한 결과를 도출하였다. 첫 번째 분석은 어떠한 질환 혹은 분야에서 과거부터 현재까지 지속되고 있는 연구 내용을 체계적 고찰 방법을 통해 정량적으로 분석함으로써, 연구개발 동향을 파악할 수 있는 자료를 제공받고자 하고, 새로운 연구 분야를 찾기 위해 탐색적 분석이 필요한 관련자가 활용할 수 있는 분석이다. 두 번째로는 급격히 변화하고 있는 연구 분야의 현재의 흐름을 단면적으로 파악하여 향후의 연구 구조에 대한 정확하고 직관적인 분석이 필요한 관련자가 활용할 수 있는 다인용 문헌을 분석한 연구 동향 분석이다. 첫 번째 분석을 위하여 선정한 사례는 글로벌 급성골수성 백혈병(Acute myeloid leukemia, AML) 연구 분야이다. 현재까지도 고식적 방법 외에 뚜렷한 치료 약제의 개발이 미비한 질환으로, 최근 20년 간의 국가와 연구 기관의 연구비 지원 및 국가별 문헌 생성 등을 통하여 연구 개발 흐름을 이해하였다. 두 번째 분석을 위해 면역항암치료 분야 중 키메릭 항원 수용체 T세포(Chimeric antigen receptors T cell, CAR-T) 치료 분야를 선정하였다. 이는 최근 급부상하며 빠르게 발전하고 있는 분야로서 해당 분야의 기술-집약적 연구 동향을 파악해 보았다. 그 결과 AML 연구에서는 과거 미국보건관련 기관의 지원을 중심으로 연구가 수행되어졌으나, 최근 10년 간은 사립 연구지 지원 단체와 제약회사에서도 개발을 위한 연구비 지원이 많이 이루어 지고, 중국 정부의 연구 지원이 활발함과 문헌 수량도 증가한 것을 볼 수 있었다. CAR-T의 사례 분석에 따라서는 소수 기관과 연구자에 의해 독립 클러스터 위주로 연구가 주도되는 추세임을 파악할 수 있었는데, 이는 높은 기술과 비용이 집약적인 형태로 연구되어 최다 인용이 되고 있는 것을 알 수 있었다. 이와 같은 각 사례별 분석 방법 및 데이터 시각화를 통해 관련자가 유사한 상황에서 이러한 분석 결과 및 데이터에 기반하여 객관적인 의사 결정을 할 수 있도록 그 방법과 활용 방안을 제시하고자 하였다. 본 연구 결과와 분석에 대한 통찰은 더 나아가 정부, 정책 입안자, 연구 기관, 연구 지원 단체, 바이오 헬스케어 분야 등에서도 활용과 접목이 가능할 것으로 생각한다. 또한 향후 의료연구문헌 분석을 통한 네트워크 구조화와 분석 도구 개발에 기초를 만들 수 있는 자료로 의미있게 활용 될 수 있을 것이다. 핵심되는 말: 연구문헌분석, 계량서지분석, 네트워크분석, 연구동향분석, 키워드분석, 보건의료연구분석, 급성골수성백혈병, 면역항암치료 분야

분산형 임상시험(Dencentralized Clinical Trial) 가이드라인 비교 - 미국, EU, 캐나다 중심으로

김윤정 차의과학대학교 임상약학대학원 2025 국내석사

분산형 임상시험(Decentralized Clinical Trial) 가이드라인 비교-미국, 유럽 캐나다 중심으로 본 연구는 미국, 유럽, 캐나다의 전자 동의 및 분산형 임상시험 관련 가 이드라인을 체계적으로 비교, 분석하여 전자동의 제도가 DCT 환경에서 어 떻게 구조적으로 확장되고 있는지를 고찰하였다. 이를 위해, 각국 규제기관이 발간한 최신 가이드라인 및 관련 문서를 중심 으로 전자 동의의 법적 지위, 전자서명 요건, 시스템 무결성, 대상자 이해 도 보장 등 핵심 항목을 기준으로 분석을 수행하였다. 분석 결과, 전자 동의는 단순히 서면 동의 절차를 디지털화한 수단을 넘 어, DCT의 윤리적 정당성과 기술적 신뢰성을 뒷받침하는 핵심 제도적 기 반으로 기능하고 있었다. 미국은 전자 동의와 DCT에 대해 각각 독립적인 지침을 마련하여 구체적이고 실행 가능한 운영 조건을 제시하고 있었으며 유럽은 GDPR과 GDP 등 데이터 보호 및 시스템 품질 기준을 중심으로 기 술적, 윤리적 요소를 강화하였다. 캐나다는 COVID-19 팬데믹 상황에 대 응하여 실무적 유연성을 부여하였으며 제도화 수준은 상대적으로 낮은 것 으로 나타났다. 아울러, 각국은 디지털 소외계층, 고령자, 장애인 등 취약 집단의 접근성과 참여 기회를 확대하기 위한 정책적 고려를 반영하고 있었 으며 DCT 수행 전반에 걸쳐 디지털 기반 요소의 신뢰성과 상호작용성, 접 근성 등을 규제 요건으로 구체화하고 있었다. 결론적으로, 전자 동의는 DCT의 성공적 운영을 위한 핵심 인프라로 자리 매김하고 있으며, 각국은 이를 기반으로 DCT 수행을 위한 규제 요건을 정 교화해 왔다는 점을 확인하였다. 이러한 분석 결과는 향후 한국형 DCT 가 이드라인 수립에 있어 중요한 자료로 활용될 수 있을 것이다. 핵심되는 말 : 분산형 임상시험, DCT, 가이드라인, 비교, 분석

CDISC Standards를 활용한 임상시험 데이터의 효율적 수집, 관리, 제출

박준석 차의과학대학교 임상약학대학원 2019 국내석사

의약품 허가 시 규제기관은 수행된 임상시험의 안전성과 유효성 등 결과 자료에 대한 심사를 진행한다. 이 때 규제기관으로 제출 되는 데이터가 의뢰사별 서로 각기 다른 형식으로 제출되어 심사 업무의 비효율성을 증대시키고 있다. 이러한 비효율성을 개선하고자 Data Interchange Standards Consortium (CDISC)는 전임상을 포함하여 임상시험 과정에서 수집되는 데이터와 메타데이터의 수집, 교환, 보관, 제출 등 일련의 과정에 필요한 자료 표준을 정의하였다. 이미 미국, 일본 등 선진국에서는 관련 표준이 적용된 데이터 제출을 요구하고 있으나 아직 국내에는 CDISC 형식의 자료 제출에 대한 의무 규정이나 가이드라인은 없는 실정이다. 따라서 본 연구에서는 데이터 수집/관리/제출 시 고려해야 할 CDISC 표준 CDASH, SDTM, Define-XML에 대해 관련자들이 쉽게 이해 할 수 있도록 CDISC에서 제공하고 있는 관련 문서를 참고 하여 각 표준의 설명과 예시를 설명하였다. 먼저 분석에 필요한 자료 수집을 위한 증례기록서 개발 시 CDASH 표준 적용의 필요성을 설명하고 표준을 적용하여 증례기록서를 개발하였다. 이후 해당 증례기록서에 임의의 SDTM 결과를 생성하였고, Define-XML 결과는 프로그래밍 지식이 없어도 쉽게 생성 할 수 있도록 Pinnacle 21 Tool을 이용하였으며, 생성된 두 결과는 모두 Pinnacle 21 Tool을 이용하여 검증하였다. 따라서 이미 미국, 일본 등 선진국에서 수행하고 있는 관련 업무의 프로세스를 최대한 반영하고자 하였다. 본 연구에서 제안한 CDISC 국제 표준이 적용된 프로세스를 통해 관련자는 증례기록서 개발, 데이터베이스 구성, 데이터 관리, SDTM, Define-XML 변환 업무 등 일련의 업무를 효율적으로 수행하고 의뢰사는 이를 통해 보다 빠른 시장 진입을 통한 경쟁력을 확보하고 규제기관에서는 심사 업무의 효율성을 증대시킬 수 있을 것으로 사료된다. 국내에서는 현재 CDISC 표준 적용이 필수가 아니고 관련 연구가 활발히 수행되지 않고 있는 점을 고려하면 본 연구가 CDISC 관련 업무를 수행하고자 하는 사람들에게 작은 도움이 되었으면 한다.

희귀의약품 허가 과정에서의 Real-world data 활용 사례 분석: FDA 제출 신약 허가신청서를 중심으로

김민지 차의과학대학교 임상약학대학원 2025 국내석사

희귀의약품의 허가 과정에서의 Real-world Data 활용 사례 분석: FDA 제출 신약 허가신청서를 중심으로 최근 빅데이터 기술의 발전과 함께 의료 분야에서 RWD(Real-world Data)의 중요성이 증가하고 있다. 희귀의약품 개발의 경우 RCT(Randomized Controlled Trials) 수행이 어려운 현실적인 문제로 인해 RWD의 활용이 더욱 중요해지고 있으며, 외부 대조군 활용, 생존율 비교, 관찰 연구 등 다양한 방식으로 임상 근거 보완에 사용되고 있다. 하지만 희귀의약품의 허가 과정에서 RWD의 구체적인 활용 사례를 분석한 연구는 제한적이다. 본 연구는 최근 FDA에서 승인된 희귀의약품의 허가신청서를 분석하여 RWD가 규제 심사 과정에서 어떻게 활용되었는지를 분석하고, FDA의 평 가 및 수용 여부를 심층 분석하였다. 이를 통해 희귀의약품 개발 및 허가 과정에서의 RWD 활용 전략을 제시하며, 향후 규제기관 제출용 RWD 설 계 시 고려해야 할 기준과 시사점을 도출하고자 하였다. 2020년부터 2024년까지 FDA의 희귀의약품 허가신청서를 분석하여 RWD(Real-world Data) 활용 사례를 조사한 결과, 희귀의약품 허가 비율 은 평균 53%로 지속적인 증가세를 보였으며, RWD는 전체 허가신청서 중 19%에서 활용되었다. 그러나 연도별 RWD 활용 비율에서 뚜렷한 증가세 는 확인되지 않았으며, 성공적인 정착을 위해 인식 제고 및 표준화 필요성 이 강조된다. Phase 3 study와 Natural history study가 FDA에서 높은 수준의 근거로 인정받았으며, 잘 설계된 Natural history study는 단일군 임상시험의 외부 대조군으로 활용될 수 있음을 시사하였다. 일부 RWD는 편향 및 비교군 설정의 한계에도 불구하고 분석의 타당성을 바탕으로 Substantial 혹은 Supportive Evidence로 인정받았다. 이는 FDA가 희귀질환 분야에서 과학 적으로 타당한 대안적 접근 방식을 수용하려는 유연한 평가 기준을 적용하 고 있음을 보여준다. 본 연구는 최근 5년간의 데이터를 기반으로 진행되어 장기적인 변화 양상 을 분석하는 데 한계가 있으며, 향후 국가별 RWD 활용 및 규제기관의 수 용 방식을 비교하는 연구가 필요하다. 희귀의약품 개발에서 RWD의 중요 성이 지속적으로 증가하는 만큼, 규제적 신뢰도를 높이기 위한 편향 최소 화 및 비교군 직접성 개선이 필요하며, 보다 신뢰성 높은 RWD를 확보하 는 것이 희귀의약품 개발을 효과적으로 지원하는 핵심 전략이 될 것이다. 핵심되는 말 : RWD, RWE, 희귀질환, 희귀의약품, FDA, NDA

먹는 코로나 치료제 담당 약국 운영 경험 조사

박선우 차의과학대학교 임상약학대학원 2024 국내석사

먹는 코로나 치료제 담당 약국 운영 경험 조사 연구 배경 : 한국의 감염병 대응은 다른 나라와 마찬가지로 높은 전파력과 치명률을 보이는 코로나19 대응에서 이전과는 다른 차원의 어려움을 겪었다. 이에 먹는 코로나 치료제의 등장은 감염병 종식과 인명 보호를 위한 획기적인 일이었다. 국가 감염병 대응 사업 초기 지역 약국이 담당하게 된 마스크나 코로나 검사 키트 배분 업무는 먹는 코로나 치료제 담당 약국으로 이어져 현재까지 제도적으로 유지되고 있다. 일부 국가의 치료제 사용 사례가 발표되었지만 한국의 담당 약국 지정을 통한 치료제 사용 사례와 동일한 사례는 발표되지 않았다. 연구 목적 : 코로나19 감염병 시기 지역 약국의 역할과 기능을 살펴보는 일환으로 먹는 코로나 치료제 담당 약국의 운영 경험을 조사하고자 한다. 연구 방법 : 연구대상자는 2024년 3월 조사 시점의 안양시 먹는 코로나 치료제 담당 약국 운영 약사이다. 대상 약국 수는 66곳으로 2024년 3월 7일부터 21일까지 14일간 48개 문항에 대한 온라인 설문조사를 진행하였다. 안양시 약사회 먹는 코로나 치료제 담당 약국 카톡방에 모집 공고 글을 게시하고 설문조사지는 각 담당 약국 약사와 일대일 채팅을 통해 전달한 후 취합하였다. 2021년 12월 이후 먹는 치료제 관련 질병관리청 브리핑자료 및 관련 기사와 대한약사회 공문을 바탕으로 설문지를 작성하였고 설문지의 신뢰도와 내용 타당도 검정을 실시하였다. 코로나 치료제 담당 약국의 특성 및 운영 경험과 담당 약국 참여 시기별 약국 약사 특성은 빈도와 백분율로 산출하고, 일부 항목은 평균과 표준편차를 추가로 산출하였다. 48개 설문 문항별 답변 간의 연관성과 각각의 특성별 업무 부담 차이는 유의수준 0.05에서 교차분석(chi-square test), 피셔의 정확 검정 (Fisher's exact test), 분산분석(ANOVA) 하였다. 수집된 설문지의 기술 통계분석은 SPSS Version 28 프로그램을 사용하였다. 주요 연구 결과 : 설문조사 결과 연구대상자의 87.8% 총 58명의 응답을 받았다. 치료제 사용 시작 시기 참여 약사의 연령은 모두 50대였고, 운영 경력은 10년 ~ 20년 미만이 다수였다. 이는 담당 약국을 처음 선정할 때 휴일 운영이 가능하고 치료제 처방병원과 근접한 약국 위주로 지정하였기 때문에 치료제 사용 시작 시기에 참여한 담당 약국과 약사의 특성이 반영된 결과이다. 감염병 유행기에 담당 약국에 참여한 경우 업무의 폭증으로 환자 투약 관련 처방의와의 의논에 어려움이 있었고 감염 위험이 높은 확진자 대면 투약 역시 부담이 되었다. 또한 통신비, 사무집기 비용, 직원 인건비도 추가 지출한 경우가 많았다. 코로나 치료제 복약지도 소요 시간 비교 문항에서 코로나 치료제 복약지도와 비대면 전화 복약지도 소요 시간이 평소 업무 소요 시간보다 더 길다는 답변은 코로나 치료제의 약물 상호작용 및 병용금기 확인 업무와 환자 검토, 비대면 전화 복약지도 등의 업무가 일상 약국 업무에 비해 어려움이 있음을 확인하게 한다. 연구 결과 담당 약국 운영 약사들은 담당 약국 인근 병원의 먹는 코로나 치료제 처방 수용을 위해 담당 약국을 운영하고 있지만 동시에 담당 약국이 환자 치료 및 감염병 대응을 위한 방역사업에 참여하고 있다고 인식하고 있고 이를 긍정적으로 바라보고 있음을 확인할 수 있었다. 고찰 : 담당 약국 운영을 결정하게 된 이유를 환자 치료와 국가 방역에 기여하기 위해서라고 응답한 약사의 경우 약국 내 감염 방지 노력과 담당 약국 운영 비용 지출에 적극적이였고 치료제 사용을 위한 환자 및 약물 검토 경험도 많았다. 따라서 향후 담당 약국 지정 시 약사의 적극적인 참여 의사를 가장 먼저 고려해야 할 것이다. 두 번째로 약국 규모가 크고 체계적인 업무처리가 가능한 약국이 감염병 유행 초기 치료제 사용에 신속히 참여할 수 있도록 인력 지원, 수가 인상 등 경제적 보상, 방역 기관 간 소통 체계 구축 등의 방안이 마련되어야 할 것이다. 세 번째 감염 위험에 대한 체계적인 대비가 필요하다. 특히, 약국 면적과 근무 인력이 적은 작은 약국, 약국 운영 경험이 많은 60대 이상 약사들이 감염 걱정 없이 치료제 담당 약국 역할을 하기 위해서 감염 방지 대책에 대한 약국 차원의 노력에 더해 관련기관의 지원이 필요하다. 결론 : 감염병 유행 시기 지역 약국은 치료제 공급을 담당하는 담당 약국으로 감염병 대응 사업에 참여함으로써 노인 및 만성질환자의 중증화율과 사망률을 낮추는데 기여하였다. 키워드 : 먹는 코로나 치료제, 지역사회 약국, 먹는 코로나 치료제 담당 약국

의약품 조건부 허가 제도의 국가별 운영 현황 및 정보 공개 체계 분석

조민수 차의과학대학교 임상약학대학원 2024 국내석사

의약품 조건부 허가 제도의 국가별 운영 현황 및 정보 공개 체계 분석 조건부 허가 제도는 신약의 조기 접근성을 높이기 위해 각국의 규제기관에서 도입한 제도로, 임상적 근거가 충분하지 않더라도 잠재적 이점이 크다고 판단되는 의약품에 한해 조건부로 허가를 부여하는 제도이다. 본 연구는 한국, 미국, 유럽, 일본의 2013년부터 2022년까지 10년간 조건부 허가를 받은 품목의 현황과 정보 공개 체계를 비교 분석하였다. 한국은 총 36건의 조건부 허가 품목 중 20건(56%)이 정식 허가로 전환되었고, 6건(17%)이 허가 철회되었다. 미국은 총 105건의 조건부 허가 품목 중 47건(45%)이 정식 허가로 전환되었고, 11건(10%)이 허가 철회되었다. 유럽은 총 64건 중 24건(38%)이 정식 허가로 전환되었고, 5건(8%)이 허가 철회되었다. 일본은 총 5건 중 2건(40%)이 정식 허가로 전환되었고, 철회 품목은 없었다. 한국 식품의약품안전처는 조건부 허가 품목 정보를 공개하지 않아 투명성이 부족하고 외부 접근이 어렵다. 반면, 미국 FDA는 조건부 허가 프로그램 웹페이지를 통해 조건부 허가 품목 리스트, 보고서 및 개별 품목 정보를 공개하고 지속적으로 업데이트하며, 시판 후 요구사항 웹페이지에서도 조건 이행 상황에 대한 상세 정보를 제공한다. 유럽 EMA는 조건부 허가 10년 보고서를 통해 허가 품목을 다각도로 분석한 정보를 공개하고 있다. 일본 PMDA는 별도의 조건부 허가 웹페이지나 보고서를 운영하지 않는다. 공통적으로 FDA, EMA, PMDA 모두 신약 연례보고서에 조건부 허가 품목 리스트를 수록하고, 개별 의약품 첨부문서에 조건부 허가 사항을 기재한다. 한국의 정보 공개 개선을 위해 1) 개별 품목 첨부문서에 ‘조건부 허가’ 명시, 2) 조건부 허가 전용 웹페이지 운영, 3) 연례보고서에 조건부 허가 파트 추가를 제안한다. 이를 통해 정보 접근성과 투명성을 높이고, 신약 개발 활성화 및 정책 개선의 토대를 마련할 수 있을 것으로 기대된다. 핵심되는 말 : 조건부 허가, 조건부 조기 허가, 정보 공개 체계 Conditional Marketing Authorization: A Comparative Analysis of Operational Status and Information Disclosure Systems Across Countries The conditional marketing authorization program is implemented by regulatory agencies in various countries to improve early access to new drugs. Even if clinical evidence is not fully sufficient, drugs with potentially significant benefits can be conditionally approved under this program. This study comparatively analyzed the status of conditionally approved products and information disclosure systems in South Korea, the United States, Europe, and Japan over a 10-year period from 2013 to 2022. In South Korea, out of a total of 36 conditionally approved drugs, 20(56%) were converted to full approval, and 6(17%) were withdrawn. In the United States, out of 105 conditionally approved drugs, 47(45%) received full approval, and 11(10%) were withdrawn. In Europe, out of 64 conditionally approved drugs, 24(38%) were converted to full approval, and 5(8%) were withdrawn. In Japan, out of 5 conditionally approved drugs, 2 (40%) were converted to full approval, and no withdrawals. The Ministry of Food and Drug Safety (MFDS) in South Korea does not disclose information on conditionally approved drugs, resulting in a lack of transparency and limited external access. In contrast, the US Food and Drug Administration (FDA) provides and continuously updates an Accelerated Approval program webpage with lists of approved products, reports, and detailed data on individual drugs. It also offers detailed compliance information on its post-marketing requirements webpage. The European Medicines Agency (EMA) publishes a 10-year report on conditional marketing authorisations with multi-angled analyses of approved products. The Japanese Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) does not operate a dedicated webpage or issue specific reports for conditional approvals. However, the FDA, EMA, and PMDA all include lists of conditionally approved products in their annual new drug reports and mention conditional approval status in the package insert of individual drugs. To improve information disclosure in South Korea, the study proposes: 1) Specifying ‘conditional marketing authorization’ in individual drug package inserts, 2) operating a dedicated webpage for conditional approvals, and 3) adding a section for conditional approvals to the annual report. These measures are expected to enhance transparency and information accessibility, thereby facilitating new drug development and provide a foundation for policy improvements. Keywords : Accelerated approval, Conditional marketing authorization, Conditional early approval, Information Disclosure System