국내 희귀의약품 급여평가 현황 및 제외국과의 비교연구

국문 초록 (Abstract)

희귀의약품은 소수의 위중한 환자를 대상으로 쓰이는 의약품으로 대규모의 임상시험을 장기간 수행하는 것이 어렵기 때문에 통계적으로 유의한 근거 창출이 어려우며, 수익성을 고려하여 고가로 시판되는 경향이 있다. 이러한 특징들로 인하여 희귀의약품은 급여결정의 주요 고려요소인 비용-효과성을 증명하기 어렵다. 그에 따라 정부에서는 환자에 대한 접근성을 제고하기 위한 기전으로 별도의 선별기준들을 두어 희귀의약품의 급여평가에 적용할 수 있도록 하고 있다. 본 연구에서는 희귀의약품에 대한 약제급여평가위원회의 급여평가결과를 분석하였고 희귀의약품의 접근성을 높이기 위한 국내 제도들의 개정 또는 시행 시점 전·후로 접근성이 향상되었는지를 확인하였다. 또한 국내와 마찬가지로 의약품 선별등재제도를 운영 중인 제외국(호주, 캐나다)의 희귀의약품 급여평가결과를 분석하여 국내와의 평가결과 일치도를 비교 분석하였다.
2007년 01월부터 2017년 10월까지 건강보험심사평가원에서 공개한 급여평가 결과 중 식품의약품안전처에서 희귀의약품으로 허가를 받은 62개 품목의 평가결과 83건을 연구 대상으로 선정하였다. 급여평가결과에서 급여 여부와 함께 의약품 급여 결정에 고려되는 주요 요소인 대체약제의 유무, 진료상 필수 약제 해당여부, 임상적 유용성 평가결과, 비용-효과성의 평가유형 및 수용 여부, 제외국의 등재현황 등에 대한 정보를 추출하였다. 분석대상에서 가장 최근의 평가를 받은 결과를 기준으로 하여 급여 희귀의약품과 비급여 희귀의약품의 차이를 분석하고 제도 분석과 관련해서는 진료상 필수약제의 개정 시점(2011.02.14.) 전·후로 인정 비율을 확인하였으며 위험분담제도(2013.11) 및 경제성평가 특례제도(2015.06)의 도입 시점으로 나누어 급여율을 확인하였다. 또한, 국내에서 평가를 받은 동일한 품목에 대한 제외국 평가기관의 급여평가결과를 확인하고 kappa 통계량을 사용하여 국내와의 일치도를 확인하였다.
연구 기간 동안 약제급여평가위원회에서 평가된 희귀의약품의 급여율은 전체 평가를 기준으로 할 경우 61%(32/83)이었고, 가장 최근의 평가결과를 기준으로 할 경우 73%(49/67)로 재결정신청에 따른 심의가 거듭되며 최종 급여율이 높아진 것으로 나타났다. 급여 희귀의약품과 비급여 희귀의약품을 나누어 평가결과에 고려되는 요소들을 확인한 결과, 비용-효과성 자료가 제출된 비급여 희귀의약품 중 비용-효과성이 수용 가능한 것으로 판단된 평가가 없었으며 임상적 유용성 측면에서 불분명한 건이 56%(10/18)로 가장 많았고 개선으로 평가된 건도 39%(7/18)로 나타났다. 국내 제도와 관련한 분석의 결과, 개정 이전 진료상 필수 약제로 인정받은 비율은 30%(7/23)였고, 개정 이후의 인정 비율은 5%(3/60)였다. 개정 이후 진료상 필수 약제 인정 비율이 유의하게 감소한 것으로 나타났다(p=0.004). 또한, 위험분담제의 도입 시점 전·후의 급여율은 각각 52%(23/44), 72%(28/39)로 제도 도입에 따라 급여율이 증가한 경향을 보였으며(p=0.08), 경제성평가 특례제도 도입 시점으로 나누어 급여율을 확인한 결과에서는 시행 이전 52%(28/54) 대비 시행 이후 79%(23/29)로 유의한 상승이 나타난 것으로 확인되었다(p=0.02). 또한, 국내의 평가결과를 호주, 캐나다와 비교하였을 때 각각 kappa 통계량이 0.4146(C.I: 0.315~0.7978, p 값:0.03), 0.4371(C.I:0.1057~0.7685, p 값:0.01)로 두 국가 모두 국내와 중간 정도의 일치도를 보였다.
본 연구를 통하여 희귀의약품이 임상적 유용성을 입증할지라도 수용 가능한 비용-효과비를 도출하기에는 어려움이 있다는 점을 확인 가능하였다. 관련 제도와 관련하여 분석한 결과 진료상 필수 약제의 정의의 개정은 개정 이후 그 인정 비율을 낮추어 희귀의약품에 대한 접근성을 간접적으로 낮추는 기전으로 작용하였을 것으로 보인다. 반면, 위험분담제도와 경제성평가 특례제도는 도입 시점 전·후로 급여율이 상승하였으므로 제도 도입의 목적인 접근성 제고가 이루어졌다고 볼 수 있다. 또한, 국내의 급여평가결과가 제외국의 급여평가결과와 크게 차이가 있지 않았으며, 따라서 희귀의약품에 대한 우리나라의 급여결정이 보수적이었다고 볼 근거는 없는 것으로 해석 가능하다.

목차 (Table of Contents)

• 제1장 서론 1
• 1. 연구배경과 필요성 1
• 2. 연구목적 3
• 제2장 제도적 배경 및 문헌고찰 4
• 1. 희귀의약품의 정의 및 특성 4
• 2. 국내의 의약품 급여평가 7
• 3. 제외국의 의약품 급여평가 15
• 4. 선행연구고찰 18
• 제3장 연구방법 21
• 1. 분석대상 및 분석기간 22
• 2. 분석항목 및 자료수집방법 24
• 3. 분석방법 25
• 제4장 연구결과 26
• 1. 국내 희귀의약품 급여평가 분석 26
• 2. 제외국과의 희귀의약품 급여평가결과 일치도 분석 및 사례연구 34
• 제5장 고찰 및 결론 45
• 1. 연구고찰 및 결론 45
• 2. 연구의 의의와 한계점 48
• 참고문헌 49
• ABSTRACT 51