심리스 2/3상 임상시험 완료율 비교분석 : 성향점수매칭(Propensity Score Matching)을 중심으로

국문 초록 (Abstract)

배경: 신약개발 과정에서 임상시험은 가장 많은 시간과 비용이 투입되며, 그 성공여부는 전체 개발 프로세스의 효율성과 직결된다. 특히 임상시험이 계획대로 완료(completion)되는지 여부는 의약품개발의 실현가능성과 직결되는 중요한 지표로 간주된다.
심리스 ２／３ 임상시험은 Phase II상과 Phase III상을 연속적으로 설계함으로써 임상단계간의 전환시간을 단축하고 전체개발 기간을 줄일 수 있는 장점이 있지만, 기존 연구들은 심리스 디자인의 개발기간 단축에 미치는 영향에 집중한 반면, 임상시험 자체의 ‘완료가능성(completion rate)’에 대한 실증적 분석은 상대적으로 부족하다.
목적: 기존 연구들이 심리스 디자인이 개발 기간 단축에 미치는 영향에 집중했던 것과 달리, 본 연구는 completion rate에 대한 실증적 분석을 통해 임상시험 설계 방식이 완료 가능성에 미치는 영향을 규명하고자 한다.
결과: 본 연구는 2009년부터 2019년까지 clinical gov에서 10,459건의 데이터가 추출되었고, 심리스　디자인 임상시험과 Non-seamless 디자인(Phase II, Phase III) 임상시험의 완료율(completion rate)을 측정하고 관련 내용을 비교 및 분석하였다.
두 집단 간의 표본 크기 불균형과 선택 편향을 최소화하기 위해 성향 점수 매칭(Propensity Score Matching, PSM) 기법을 활용하였고, 치료 분야(oncology vs non-oncology), 대상자 수, 대상자 나이, Funder type으로 기존 연구에서 완료율에 영향을 미치는 것으로 알려진 요인들을 공변량으로 사용하였다.
결론: 심리스그룹과 non-seamless그룹간에 ‘complete’여부에 대한 통계적으로 유의한 차이는 없는 것으로 확인되었다. 연구결과는 비록 통계적으로 유의미한 차이는 없었으나, 이 결론 자체가 현실적인 의미를 갖으며, 이는 심리스 디자인의 도입을 고려하는 연구기관에 현실적인 기재치를 제시하는 중요한 근거가 된다.

다국어 초록 (Multilingual Abstract)

Background
In the drug development process, clinical trials consume the most time and resources, and their success directly impacts the efficiency of the overall development process. Crucially, the completion of a clinical trial according to plan is considered a vital indicator directly related to the feasibility of drug development. Seamless Phase II/III clinical trials offer the advantage of shortening the transition time between phases and reducing the total development period by designing Phase II and Phase III consecutively. However, existing research has primarily focused on the effect of seamless design on reducing the development timeline, while empirical analysis of the clinical trial's 'completion rate' itself remains relatively scarce.

Objective
Unlike previous studies that concentrated on the impact of seamless design on shortening the development period, this study aims to empirically analyze the completion rate to elucidate the influence of the clinical trial design method on the likelihood of completion.

Results
This study extracted 10,459 records from ClinicalTrials.gov spanning from 2009 to 2019. The completion rates for Seamless design clinical trials and Non-seamless design (Phase II, Phase III) clinical trials were measured, compared, and analyzed. To mitigate the sample size imbalance and selection bias between the two groups, the Propensity Score Matching (PSM) technique was utilized. Factors previously known to affect the completion rate—specifically, therapeutic area (oncology vs. non-oncology), number of subjects, subject age, and funder type—were used as covariates.

Conclusion
It was confirmed that there is no statistically significant difference in the likelihood of 'completion' between the seamless and non-seamless groups. Although the findings did not reveal a statistically significant difference, this conclusion itself carries practical significance, providing important evidence and realistic expectations for research institutions considering the adoption of seamless designs.

목차 (Table of Contents)

• 제 1장 서 론 1
• 제 1절. 연구 배경 및 목적 1
• 제 2장 이론 고찰 및 연구가설 3
• 제 1절. 이론고찰 3
• 제 2절. 연구가설 6
• 제 3장 연구방법 7
• 제 1절. 분석대상 7
• 제 2절. 분석방법 8
• 제 4장 연구결과 11
• 제 1절. 심리스 2/3 vs Phase II + III 15
• 제 2절. 심리스 2/3 vs Phase II 22
• 제 3절. 심리스 2/3 vs Phase III 28
• 제 5장 결론 및 고찰 35
• 제 1절. 연구결과 요약 및 해석 35
• 제 2절. 한계점 및 향후 연구방향 38
• 참 고 문 헌 41