분산형 임상시험 활용의 변화

국문 초록 (Abstract)

분산형 임상시험은 2000년대 초반부터 그 개념이 언급되었으며, COVID-19 팬데믹 이후 전세계적으로 이에 대한 관심이 높아지며 본격적인 연구가 진행되고 있다.
본 연구는 2024년 9월 FDA에서 발행한 분산형 임상시험에 대한 가이드라인, 즉, ‘Conducting clinical trials with decentralized elements - Guidance for Industry, Investigators, and Other Interested Parties ‘의 발행 전후로 분산형 임상시험 요소의 활용을 변화를 분석하는 것을 목표로 한다.
본 연구에서는 FDA의 분산형 임상시험 관련 가이드라인의 발행 시점인 2024년 9월을 기준으로 하여, 2023년 9월 1일부터 2024년 8월 31일 기간과 2024년 9월 1일부터 2025년 8월 31일 기간의 분산형 임상시험 요소의 활용을 비교하고자 하였다. 연구는 1) efficacy, safety 부분, 2) 환자 방문 단계(consent, screening, routine visit, follow-up), 3) data management(data capture(CRF), Monitoring) 부분으로 나누어 분석을 진행하였다.
연구 결과, safety 부분에서 DCT 요소를 사용한 임상시험이 2023년 9월 1일부터 2024년 8월 31일 기간 대비 2024년 9월 1일부터 2025년 8월 31일 기간에서 0건(0.0%) 에서 7건(30.4%)으로 증가하였으며, p=0.044로, 통계적으로 유의미함을 보이며 분산형 임상시험의 요소가 확대 도입되었음을 나타냈다.
Efficacy에서 2건(11.1%)에서 1건(5.0%)으로, screening에서 1건(5.6%)에서 0건(0%)으로, routine visit에서 4건(22.2%)에서 2건(8.7%)으로, follow-up 단계에서 6건(33.3%)에서 7건(30.4%)으로 DCT 요소 활용도의 변화를 보였으며, 모두 통계적으로 유의한 차이는 관찰되지 않았다.
또한, data management 부분에서는 data capture(CRF)에서 2건(13.3%)에서 3건(21.4%)으로, Monitoring에서 3건(42.9%)에서 0건(0%)으로 DCT 요소 활용도의 변화를 보였으며, 이 역시 통계적으로 유의한 차이는 관찰되지 않았다. Consent는 두 기간 모두에서 분산형 임상시험 요소 적용 사례가 없는 것으로 나타났다.
본 연구를 통해 DCT 사용 확대를 위해 더 많은 연구와 시도가 필요하다는 점을 확인하였으며, 향후에는 더 많은 임상시험 프로토콜을 확보하고, 실제 연구 수행 단계에서의 DCT 적용 현황을 면밀히 분석함으로써 보다 포괄적이고 현실적인 해석이 가능할 것이며, FDA 가이드라인 최종화 이후 공개 프로토콜에 대해 DCT 사용 여부를 분석한 연구라는 점에 의의가 있다

다국어 초록 (Multilingual Abstract)

The concept of decentralized clinical trials (DCT) has been discussed since the early 2000s, and global interest in this approach has surged following the COVID-19 pandemic, leading to more active research efforts. This study aims to analyze changes in the utilization of DCT elements before and after the publication of the FDA Guidance for Industry, Investigators, and Other Interested Parties: Conducting Clinical Trials with Decentralized Elements in September 2024.
Using the FDA guidance issuance date as a base point, DCT element utilization was compared between two periods, from 01Sep2023 to 31Aug2024, and from 01Sep2024 to 31Aug2025. The analysis was conducted across three sections as follows - 1) efficacy and safety, 2) patient visit stages (consent, screening, routine visit, and follow-up), and 3) data management (data capture (CRF) and monitoring).
A significantly statistical increase in the use of DCT elements was observed only in the safety part, while no significant differences were detected in efficacy, screening, routine visits, follow-up procedures, and data management (including data capture and monitoring). No DCT elements were identified in the informed consent process in both periods. Comparison with the study which was conducted earlier, 2019–2020 Phase 2–4 protocols suggest that, in spite of the limitation of overall DCT utilization, we could find modest progress was found in specific parts such as safety.
Nonetheless, there was still less utilization in the other parts such as recruitment and investigational product management, which was caused by regulatory barriers, delayed system development, and financial difficulties.
Despite the value of DCTs, Adopting DCT is still conservative and limited in few components such as remote data acquisition, remote/tele visits, and e-consent. Future expansion of DCT implementation will be accompanied by regulatory, operational systems, and greater transparency in clinical research information. Expansion of DCT utilization can require more time than we expected, these approaches may provide benefits in efficiency and convenience not only in clinical trial industry but also to patients.

목차 (Table of Contents)

• 제 1장 서론 1
• 1. 연구 배경 1
• 가. 분산형 임상시험의 정의 1
• 나. 분산형 임상시험의 현황 2
• 제 2장 문헌 고찰 5
• 1. 이론 고찰 5
• 가. 분산형 임상시험의 중요성 5
• 나. 분산형 임상시험의 활용 6
• 다. 분산형 임상시험의 요소 7
• 2. 연구 목적 8
• 제 3장 연구 방법 9
• 1. 연구 대상 9
• 가. 연구 대상 9
• 나. 분석 대상 선정 방법 10
• 다. 연구 설계 11
• 2. 분석 방법 12
• 가. 용어의 정의 12
• 나. 변수 설정 13
• 다. 통계 분석 방법 14
• 제 4장 연구 결과 15
• 1. 분석 대상의 특성 15
• 2. 연구 결과 19
• 가. Efficacy, Safety 부분 20
• 나. 환자 방문 부분 21
• 다. Data management 부분 22
• 제 5장 결론 및 고찰 25